AI做药目前真正打通的，是人体试验之前的环节——找靶点、设计分子、筛选优化；而“证明药在人身上有效”的后半程，还没有被AI改变。截至2026年11月中旬，全球尚无一款完全由AI设计的药物获批上市。也没有任何一款AI发现的候选药通过Ⅲ期临床。癌症上AI迈出的最实在一步，是深度参与设计的个体化mRNA黑色素瘤疫苗intismeran：它在1137人的Ⅲ期试验中，将高危患者术后复发或死亡风险降低了42%。这是缓解，不是治愈。华尔街见闻知乎知乎
这个老话题本周被推上热榜，源于两派隔空交锋。Anthropic CEO Dario Amodei的一段话被反复转发：“今天我们看到的癌症、阿尔茨海默病、心脏病、精神疾病，我认为在不到十年内都会成为过去”。据《华尔街日报》报道，Vertex制药执行董事长Jeff Leiden对类似的硅谷愿景回应“这完全是胡说”——Vertex曾让约50家AI公司挖掘其1万种化合物的数据集，没有一家做出有效药物。两种说法之间，AI制药的真实能力与真实差距，需要分开算三笔账。知乎华尔街见闻
已经能做的：设计这一半，正在规模化
AI确定性最高的价值在研发前半程。和铂医药的AI抗体模型从头生成了107条全新序列，与靶点的结合成功率从过去的约9%提高到78.5%。筛选服务商瑞孚迪称，高通量平台把筛选速度提高了50到100倍。靶点端被引用最多的是英矽智能的Rentosertib：AI提名了此前从未与纤维化建立关联的TNIK作为肺纤维化靶点，从靶点识别到提名临床前候选药物只用了约18个月。传统路径单是验证一个靶点，往往就要数年。36氪知乎
累积的证据也在变厚。进入人体试验的AI设计分子，2020年数量约等于零，2025年中已超过75个。临床环节AI同样开始切入，机器学习工具被用来优化试验入组标准、扩大可入组患者池；拜耳基因治疗团队用AI在数天内梳理了1亿份患者记录，筛选出最适合其基因编辑技术的五种疾病。知乎华尔街见闻
钱同样在印证这条前半程。仅2025年，全球风险资本和私募股权投向AI药物发现领域的资金就达84亿美元，较两年前的约40亿美元翻番。谷歌旗下Isomorphic Labs正在洽谈一笔约50亿美元的新融资，估值可能达到500亿美元，而它至今还没有任何一款药物进入人体临床试验。华尔街见闻DeepTech深科技
这家估值押注未来的公司，自研管线最快也要到2026年底才启动首次人体试验。OpenAI、Anthropic接连收购生物技术公司；礼来与英伟达今年1月宣布，将在五年内投资最高10亿美元用于AI药物发现研究。国内这边，华为公开表态“不做药，只做算力与工具链”，字节则把AI制药团队分拆独立融资。资本定价的对象很诚实——买的是“交付候选分子的能力”，不是“做出上市药物的能力”。DeepTech深科技华尔街见闻
还没做到的：临床这一半，成功率纹丝不动
新药研发的铁律没有因AI改写：在传统药物研发中，约90%进入人体试验的候选药物最终会失败，原因可能是毒性和副作用，也可能是未能达到预期疗效。行业梳理的统计显示，AI药物在Ⅰ期（安全性）成功率上出现积极信号、部分超过70%而传统路径约50%，但样本量很小；进入以试疗效为核心的Ⅱ期后，AI的优势目前难以确证。被广泛转引的芝加哥大学10月盘点统计了69家公司的129个AI在研药，过了Ⅰ期的还有77.8%，到Ⅱ期成功率只剩19.5%。这比AI挂名前的传统水平并不占优。DeepTech深科技知乎知乎
失败清单同样具体：Exscientia的强迫症药物和抗癌候选先后在2022、2023年因疗效未达预期终止，Recursion并购它之后又砍掉或搁置了多款药物。麦肯锡高级合伙人Alex Devereson指出根因之一：约四分之一的中后期临床试验失败可追溯到安全性问题——药物在体内产生“脱靶效应”，而现有AI模型对此类问题的预测能力依然有限。知乎华尔街见闻
一线从业者把瓶颈归结为数据与验证：成功样本只告诉你“什么可能行”，失败样本才告诉你边界在哪，而行业里的负数据分散、口径不一，很少回流进训练集。香港财政司司长陈茂波在生物计算峰会上说得更直接：人工智能不能消除临床风险，研发瓶颈正由“发现”转向“验证”。AI让“找到候选分子”变快了，但还没有让“证明一个分子在人身上有效”变快。知乎36氪
癌症：一步真实进展，加三条必须划清的边界
回到“治好癌症”。目前证据最硬的AI相关进展，是Moderna与默沙东的个体化新抗原疗法intismeran：切下肿瘤、测序找出只属于这名患者肿瘤的突变，AI从大量肿瘤突变中挑出最多34个最可能激活免疫反应的新抗原，再据此合成一条专属的mRNA。随后联合K药（帕博利珠单抗）松开免疫刹车。AI在这里解决的是“一人一药”的可行性——没有计算筛选，人类实验室耗不起对成千上万突变的逐个试错。量子位
INTerpath-001的Ⅲ期数据把里程碑钉死：在1137名完成手术切除的高危患者中，联合治疗对比单用K药显著改善了两大核心终点，远处转移或死亡风险降低38%；换成绝对数更直观，到第2年，治疗组每100人里约有18人复发或死亡，对照组约有30人。知乎
但第一条边界要划清：这不是治愈，甚至还不算获批。总生存期数据不成熟，获益在用药半年以后才显现；网上流传的“降49%”是Ⅱb期5年随访或Ⅲ期敏感性分析的数字，不是Ⅲ期主结果。第二条边界：不能把“mRNA癌症疫苗”整体论成败——同期BioNTech与基因泰克合作的个体化疫苗在结直肠癌Ⅱ期被叫停，另一款HPV16疫苗在头颈癌Ⅱ/Ⅲ期没赢过K药单药，同一平台换个癌种，结果完全不同。知乎
第三条边界离中国患者和普通人最近。试验只纳入皮肤黑色素瘤，而按国家卫健委指南，亚洲人中原发于肢端（足底、足趾、手指末端、甲下）的黑色素瘤约占50%，原发于黏膜的占20%至30%，且该试验未设中国大陆研究中心、国内暂无申报记录。价格更硬：投行William Blair预计其批发采购价可能高达每名患者47.5万美元、约合人民币318万元。叠加K药后整套治疗接近70万美元——这是“一人一制备”个性化的必然代价。知乎量子位
AI抗癌药不止这一条线。Iambic的AI设计HER2靶向药IAM1363在Ⅰ期试验中，在符合分析条件的22名颅内病灶可评估患者中，9人出现颅内部分缓解、占比41%，这家公司10月中旬刚登陆纳斯达克。英矽智能也在ESMO 2026公布了生成式AI抗癌药ISM6331的早期人体数据，间皮瘤患者中出现肿瘤缩小迹象。只是这些还都是早期小样本。DeepTech深科技
十年之约，该用证据周期而不是意志来衡量
把两派的话摆齐才看得清：Amodei的原话是“在5至10年内治愈大多数人类疾病实际上是可能的，尽管这听起来很疯狂”。Regeneron首席科学官Yancopoulos同样泼冷水，阿斯利康CEO Soriot说“说AI将治愈癌症，也许有点跳跃”；中间派是拜耳COO Guth那句——魔法发生在把人类科学家的才华与AI结合之时。华尔街见闻
国内叙事同样需要挤水分。今年7月底，国家药监局附条件批准了西湖大学等联合研发的口服新冠药盐酸伊司特韦（商品名艾普司韦），被广泛报道为“国内首款AI辅助研发创新药”。暨南大学基础医学院教授费嘉对照发现论文指出，2023年发表于ACS Central Science的核心发现流程是490亿规模的DNA编码化合物库筛选加经典分子对接，全文没有出现“artificial intelligence”“machine learning”等字样。西湖大学的黄晶教授也坦承，这颗药的靶点是现成的、机制是清楚的，“AI是帮忙，不是AI从零发明”。当“AI辅助”的门槛低到用了计算就算，最先受伤的是AI制药自身的公信力。知乎知乎
真正能回答“还有多远”的，是接下来两三年的硬节点：Isomorphic Labs的首次人体试验、intismeran向监管机构的申报进度，以及英矽智能Rentosertib的Ⅲ期——已于2026年9月完成首例患者给药，计划在47个中心招募约320名肺纤维化患者，2028至2029年读出关键结果。这是“靶点由AI提名、分子从头设计”的候选药第一次站上Ⅲ期关口：过了，AI制药第一次拿到全链路有效的证据；没过，则说明它至今改变的仍只是流程速度。知乎
至于“治好癌症”本身，它从来不是开关，而是一个癌种一个癌种把死亡率降下来的过程。过去12个月，AI参与研发的疫苗把高危黑色素瘤术后复发风险砍掉42%，AI设计的抗癌药让脑转移病灶出现缩小——这是真实的进展；但完全由AI从头设计的药物尚无一枚获批、验证与数据成为新瓶颈、几十万美元的疗程离普通患者依然遥远——这也是事实。硅谷许下的十年与生物学自身的节奏，眼下还走在两个时钟上；而下一个能检验承诺的证据，最早要到2028至2029年才会到来。
