基因编辑药CS-101疗效显著却难普及，地贫患者何时能用上？_生活杂货

1. 启动个人医保云建设试点，一条视频讲清楚 #医保 #社会热点 #民生

2. 【张捷杂谈】专门针对中国人的基因犯罪与基因隐私#热点观点##张捷杂谈##尼非法摘取器官场所现100多具尸体##尼日利亚捣毁非法摘取器官场所# 境外针对中国人的犯罪已从电诈、“嘎腰子” 升级至非法提取器官、干细胞等人体生物制品。2025 年 12 月，尼日利亚发现 100 余具中国公民遗体器官缺失，案件令人痛心。犯罪团伙舍近求远选择中国人，核心原因是中国艾滋病患病率低，且基因隐私泄露严重。国内医院、体检机构等存在基因信息非法收集漏洞，部分数据或外流。这不仅导致公民遭精准犯罪，还威胁国家生物安全。当前基因隐私保护相关法规与监管待完善，需系统性解决，守护国人安全刻不容缓。 http://t.cn/AXbsfww0

3. 2026年生娃能领7笔钱！从怀孕到3岁都有！ #生育津贴 #育儿补贴 #2026年生娃 #孕妈必看 #省钱攻略

4. 哮喘国际指南提出临床治愈哮喘，生物靶向药起到重要作用 #哮喘 #哮喘病 #哮喘发作#我的年度健康盘点 #抖出健康知识宝藏

5. //@老曲-LQ://@Chilly就酱:靠谱。作者是朋友的先生，在中国读医学院行医后来去美国考出执照，在西雅图做心脏专科医生多年，还能抽出时间做医疗科普平台“第二诊疗意见”，上面有关于心脏疾病用药、在美华人就医以及其他方面的专业文字、视频、音频内容。

6. 一场关乎咱们国人饭碗、粮食主权、原生基因的“燕麦战争” 已经在咱们的餐桌上，悄无声息打了几十年 #燕麦 #粮食 #健康 #美食

7. #邓紫棋患地中海贫血# 我以前记得邓紫棋是上海人，上海的地贫是很少的。中国的地贫主要就是在南方省份，特别是广东广西和海南。刚查了一下，原来邓紫棋的妈妈是上海人，爸爸是香港人，那这就可以解释了，香港差不多8个人就有1个携带地贫基因，轻型地贫相当常见。假设父亲基因型：Aa（A=正常基因，a=地贫基因），母亲基因型：AA（完全正常），那孩子有一半概率是Aa，可能有轻度贫血或完全无症状，但不可能是重型地贫。实际上，地贫全球高发区几乎完全对应历史上的疟疾流行区。因为地贫基因在古代可能是个保护性的基因，地贫基因携带者红细胞有轻微改变，寿命缩短，不利于疟原虫的繁殖。所以在古代的疟疾高发地区，携带一个地贫基因的人比完全正常的人更不容易死于疟疾，生存率更高，更容易活到生育年龄并把基因传下去。但是现在国内疟疾已经得到很有效的控制了，这个就不再是优势，反倒是要预防夫妇俩都是携带者，有概率生出重型地贫的宝宝。这也是为什么要重视产前筛查的原因，如果不做任何干预，随机一对广东夫妇有大约0.5%的概率生出重型地贫患儿。

8. 泌尿科的四级手术之嗜铬细胞瘤切除术北大医院密云院区@泌尿外科赖彩永赖主任不仅为密云的百姓解决泌尿外科疑难疾病，而且为全国需要上尿路修复的病人使用先进的机器人技术进行精细诊治，自体肾移植手术更是将保肾作为病人日后生存质量的重中之重！周末更是从早上8点一直手术到凌晨12点，不仅患者感恩，我们麻醉医生也是敬重敬佩！ #嗜铬细胞瘤 #自体肾移植 #泌尿外科 #麻醉科 #手术室你不知道的事

9. #微博声浪计划##听见微博# 广东江门男孩呕吐就医事件引发#家长做饭太难吃孩子吃到呕吐就医#热搜，后证实孩子吐槽的是学校午餐，呕吐因饥饿引发。事件暴露校园餐饮监管与媒体报道准确性问题，也反映家庭与社会支持的结构性矛盾，需理性看待避免片面归责。搞车学长的微博音频

10. 中央决定推进医保省级统筹

11. 【#港大研发中风急救鼻喷剂# 可减少80%脑梗死体积】缺血性脑卒中即脑梗死，是导致死亡和残疾的主要原因，由于抢救时间窗极窄、医疗资源不均、治疗门槛高，许多患者无法及时获得救治。香港大学李嘉诚医学院联同InnoHK先进生物医学仪器中心（ABIC）的研究团队，研发出全球首创“纳米干粉鼻喷剂”，成功克服血脑屏障的递送难题，能把药物直接送达脑部，有望为这场治疗赛跑赢得至关重要的“黄金时间”。　　“纳米干粉鼻喷剂”无需注射或手术，在脑卒中即“中风”发生初期及时使用，可以将神经保护药物绕过血脑屏障直接递送至大脑，显著减少超过80%的脑梗死体积，保护运动与神经功能，减轻后遗症。这项突破性的“院前”急救策略，有望彻底改变中风，尤其是缺血性中风的救治模式。　　“中风”在全球死因中长期位居第二，仅次于心脏病。据美国心脏协会数据，2021年全球约有730万人死于中风。在所有“中风”类型中，脑梗死的占比高达84%。缺血性脑梗的最佳治疗窗口期是发病后4.5小时内，尽早进行静脉溶栓或介入取栓治疗至关重要。然而，全球超过85%的患者未能及时接受有效治疗，即使成功再通血管，仍有超过半数患者神经功能恢复不理想。因此，如何在黄金治疗窗口期为脑梗死患者提供即时、有效且安全的干预，保护濒临死亡的脑细胞，是国际医学界亟待攻克的核心瓶颈。中枢神经系统药物临床试验失败率高达90%，关键原因在于药物无法有效跨越保护大脑的“血脑屏障”。

12. #医保个账争取年内全国跨省共济# 职工医保个人账户跨省共济政策实现关键突破，2026年内将全面覆盖全国，为家庭健康保障注入新动能。这一政策盘活超1.44万亿个人账户“沉睡资金”，通过亲属范围与资金用途双扩容，让医保保障跨越地域界限。政策核心亮点显著，共济对象扩展至配偶、父母、子女等8类近亲属，只需被共济人正常参保基本医保，即可通过“国家医保服务平台”APP自愿绑定，一人可关联多名亲属，参保地变动时关系自动解除。资金用途涵盖近亲属就医购药自付费用、居民医保及长期护理保险个人缴费，未使用资金可在关系解除后自动返还。操作上采用“医保钱包”虚拟额度管理，单笔转账≤2000元、单日≤3笔，资金冻结在共济人账户，无需实际转账，依托国家统一清分、省市分级结算保障安全。需注意“钱可共济，卡不能共用”，亲属需持本人医保卡就医，待遇按参保地政策执行，医疗记录独立不影响共济人商保投保。截至2025年7月，全国337个统筹区已开通服务，5年省内共济金额超1000亿元。务工人员可跨省支援亲属医疗支出，有效减轻异地垫资压力。市民可通过APP实名认证后绑定亲属即可使用，需留意定点机构范围及每日22:00-次日6:00的操作暂停时段，建议小额分批转账规避风险。医保个账争取年内全国跨省共济

13. 🔥外泌体被315点名！作为科研人我想说：骂得好！ 315看了吗？外泌体被曝光了！说它是三无产品该骂！大快人心！我自己带的团队一直在研究外泌体今天从科研角度聊聊这件事🧐 外泌体到底是什么？简单说就是细胞分泌的小囊泡像细胞间的“快递员” 传递信号调节免疫、炎症反应、组织修复我们研究的毛囊干细胞外泌体在实验中确实能减少皱纹抵抗光老化植物外泌体像何首乌、艾叶、侧柏叶也有抗氧化、促愈合、治脱发的潜力但！实验室有效≠临床能随便用❗ 药物从研究到上市要经过细胞实验→动物实验→临床测试→审批流程极其漫长严格目前外泌体在皮肤科应用绝大多数还处于临床研究保密阶段根本没有正式获批的药品可以当护肤品或注射剂！想尝试的女生们听我一句劝： ✖️现在市面上所有的外泌体注射 ✖️所有的外泌体冻干粉/精华统统都是三无产品！但是！好东西不等于现在能用临床研究还没走完国家还没批市面上的全是野路子等它真正获批上市那天我第一个排队给你们试！ #樊哥撩皮肤 #women的健康我们帮 #315 #外泌体 #抖出健康知识宝藏

14. 亲属间输血，更安全吗？| 无偿献血·你我同行

15. 深圳企业让天价新药走向百姓可及

16. 国内首个！园企地贫基因检测产品获批

17. #宁波通报患儿手术后离世#通报情况如下:情况:–医疗团队对手术风险评估不足–手术操作存在过失–术中出现突发情况未及时告知–术后监护处置有缺陷–具体医疗过错及其责任程度需在医疗事故技术鉴定等完成后予以明确–医院存在医疗质量安全制度落实不到位–风险防范能力不足、应急处置不力、人文关怀缺乏等问题处罚:–委责成妇儿医院作出深刻检查–妇儿医院党委书记警告处分–院长记大过处分–分管副院长免职处理。–免去主刀医师外二科（心胸）主任职务、暂停其诊疗活动–免去麻醉医师的科主任职务、暂停其诊疗活动–暂停儿童重症监护病房主管医师诊疗活动后续将根据医疗事故技术鉴定结果对相关人员依法依规严肃处理。

18. //@来去之间://@子陵在听歌:FDA今天给予了全新胰腺癌治疗药物daraxonrasib early access称号，这使FDA在审批该药物的同时，能让一些患有转移性胰腺癌的患者使用该药物。daraxonrasib毫无疑问是个药物奇迹，它作为一个口服药，能够将最难治疗的恶性肿瘤 — 胰腺癌PDCA的生存期提高一倍。但我觉得它最大的意义，不是延长生存期，而是为治愈难治恶性肿瘤带来了无限希望，这说明对于再难治的恶性肿瘤，也依然有通用的具有高成药性的靶点。查看图片

19. #华熙生物董事长回应让人活到120岁#现在医疗技术的进步确实让人惊喜，细胞与基因治疗的突破让“攻克高血压”有了可行路径。高血压作为高发慢性病，病因涉及遗传、环境等多种因素，过去只能靠药物和生活方式控制，但如今全球2000多项相关临床试验，已经展现出从病因修复入手的治疗潜力，这比单纯控症状前进了一大步。不过，“攻克”不等于完全消灭，更可能是实现精准治愈或长期缓解，毕竟慢性病的复杂性远超单一疾病。而“活到120岁”，本质是健康寿命的延长，这不仅依赖医疗技术，还需要公共卫生防控、健康生活方式的配合，就像国家慢性病防治规划强调的，要全生命周期健康管理。这些话题的价值，在于让我们看到医学进步的方向，也提醒大家理性看待——科技会带来希望，但健康长寿终究是科学探索与生活实践共同作用的结果，不必神化也不该质疑，不妨以期待之心静待突破。#秒懂热点就用智搜# 华熙生物董事长回应让人活到120岁

20. 参观完中国基因药谷，内心满是震撼与感慨。踏入这片生命科技高地，真切感受到基因医药前沿领域的蓬勃力量。中国基因药谷2020年成立，位于温州高教新区核心板块——瓯海生命健康小镇，由温州医科大学和瓯海区政府合作共建，规划总面积达5平方公里，总投资150亿元，中国基因药谷搭建的是“研发+中试+临床+生产+检测+销售”的全产业链，旨在打造生物医药从科研源头到产业化上市的生态闭环。同时，药谷借鉴了国际新药研发的主流VIC模式，即风投资金+知识产权+外包服务，通过要素成团赋能产业快速发展。目前，药谷已吸引4家世界500强企业区域总部落地，其中，法国加栢公司是全球医疗成像领域的头部企业#感知幸福中国浙江行#

21. #弟弟的脐带血15年后救了哥哥#原来脐带血有这么多功能，等我生孩子时一定保存起来可以治疗多种血液和免疫系统疾病：比如白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等。干细胞能重建人体造血和免疫系统，是临床认可的正规医疗资源。而且配型成功率比骨髓高，自存自用基本100%配型成功，家人也有概率配上。 #脐带血冻存15年后成救命血#

22. #美国男子展示26年家庭医保计划费用# 看美国普通人这夸张的医保账单，真的觉得生活在中国很幸福。中国医保现在95%以上覆盖率，个人负担轻、报销率高，日常看病、住院都能少操心。不是说中国医保完美无缺，但普惠属性让普通人不用为看病掏空积蓄。这份“病有所医”的踏实感，才是最珍贵的民生福利，也是民生安全感的底气！

23. #国家医保局发文回应生娃不花钱#全国医保会议明确：明年力争实现“生娃基本不花钱”国家医保局连发五文，推荐地方实践经验，推动生育保障全面升级！政策明确：✅ 覆盖更广：灵活就业、农民工、新就业形态人员纳入生育保险；✅ 保障升级：提升产前检查报销水平，政策内分娩医疗费力争“个人零自付”；✅ 补贴直达：95%地区生育津贴直发参保人，辅助生殖项目已全面纳入医保。目前7省份已实现政策内分娩医疗费用全额保障，全国协同推进“生娃减负”。下一步，医保将继续扩大保障范围，让生育支持落到实处#一分钟视频创作季# 晶刚专属的微博视频

24. 这不是蒲公英【短发样颅骨改变】hair-on-end appearance（短发样颅骨改变）是地中海贫血（尤其是重型β地贫）的典型影像学特征。札老师说通俗易懂的解释：地贫引起血红蛋白合成障碍，诱发严重的溶血性贫血，骨髓造血功能被迫超负荷运转（苦命打工人）。骨髓腔容量无法满足庞大的造血需求，造血组织会向颅骨等扁骨的骨皮质下扩张（打工人黑化），增生的骨髓组织侵蚀颅骨刺激外板下骨质增生，形成放射状的骨质突起，在影像学上呈现典型的hair-on-end appearance。（多见于儿童重型β地贫患者，且贫血越严重、病程越长，表现越明显。）-----图片转自丁香园#健闻登顶计划##微博兴趣创作计划#

25. 偶然看到片仔癀11月21日公告，其自主研发1类创新药PZH2108片（用于癌性疼痛治疗）完成Ⅱa期临床首例受试者入组，正式进入该阶段试验，内心十分感慨。这让我想起此前朋友研发的中药已完成临床前研究，预计明年中至年底进入二期临床，我计划在其进入二期前小额投资、三期前出售公司，虽不喜欢赚病人的钱，但愿为药物研发提供资金支持，助力有效药物落地。感慨的核心的是，2015年走访片仔癀时，时任董事长曾意外提及公司在研发癌痛中药，因属未公告内幕信息，在场人员均严守秘密未外传且未持股。如今十年过去，这款药物才推进到二期临床，而一款药物研发周期极长，后续仍需多年二、三期试验，上市后还有四期研究，且临床试验阶段研发失败率超95%，反观当下不少创新药尚未落地，股价已被炒高，实属离谱。

26. 深圳“细胞十条”发布！推动细胞与基因产业提速发展

27. #邓紫棋患地中海贫血#地中海贫血是一种遗传性的单基因遗传病，主要表现为溶血性贫血。罹患这种遗传病的人，红细胞会比较脆弱，会因红细胞易破裂而无法发挥血液的正常功能。因早先发现其好发于地中海周围，所以起名地中海贫血。后来发现它不止好发于地中海沿岸，东南亚也是高发区。我国两广地区、云南、四川、海南等地都是该病的高发区。建议以上地区的夫妻在孕前做好基因诊断和遗传学咨询，一旦发现夫妻有携带者或患者，可以通过遗传诊断或三代试管的方式，尽量规避患儿的出生。如果孕前未行遗传学咨询，产前也一样有措施可以补救，就是给胎儿做基因诊断。重型患者早期治疗和未早期治疗，预后和结局是完全不同的。也请南方的准爸爸准妈妈们注意哦~#健闻登顶计划# 作者：妇产科的陈大夫介绍：三甲专科医院妇产科医生、医学科普作者版权说明：本文为原创科普，未经授权，禁止任何形式的发布与商业用途。

28. 【医药行业展望】2026年重塑医疗健康的七大趋势

29. #李艾自曝怀孕前做了夫妻基因检测#李艾自曝怀孕前做了夫妻基因检测第一次听一个内娱明星讲这么实在的话，李艾在自己的小视频栏目里讲到和老公备/孕后第一时间去做了基因检查，检查详细到去检测了两人是否有隐形疾/病，包括：地中海贫血等基因问题。她讲到虽然两人没有，但有可能生出的孩子是有这方面疾/病的！看了李艾的讲述才知道还有这样的潜在问题。

30. #干细胞疗法有望功能性治愈帕金森# 日本这个月有条件批准了全球首款干细胞治疗帕金森的。有些消息在自媒体上没有体现，可能引起误导，我也结合日本其他一些研究人员和帕金森协会的观点解释一下。京大那个研究从结果来看安全性良好，没有出现肿瘤、非自主运动（运动障碍）和严重排异，患者运动症状改善约20%~35%。但研究人员自己也说了，有几个明显的局限性。-样本量很小：研究对象只有7人；-没有对照组：无法排除安慰剂效应和观察者偏倚；-随访时间段：只有24个月，没有长期效果。另外为啥首先考虑安全性，特别是肿瘤，因为成瘤性是所有干细胞移植避不开的风险（癌细胞就是人体正常细胞分化的），也是首要风险。另外这些患者需要连续使用15个月的免疫抑制药物以防止排异。所以日本有医生也认为这个干细胞治疗的临床证据其实非常薄弱，一个7个样本量无对照组的干细胞研究，也就是在日本这个对再生医学特别宽松的国家才能有条件获批，在美国的话不可能获批。另外Parkinson`s Foundation针对这个研究也专门提示，重要的是，参与临床试验（包括干细胞试验和研究）绝不应收取任何费用。所以让你花几万几十万去打干细胞抗衰老/治疗帕金森/糖尿病等的，都可以直接视为骗子，无论在哪个国家。

31. 这次#2026侨海创新发展大会#的信息量不小，值得聊两句。8个海外高科技项目落地海淀，4个投资协议涉及双特异性抗体、基因递送这些硬核领域，侨界带回来的不只是热情，是真有含金量的技术。另外，全年30场助企出海活动也很重要，合规培训、政策解读，这些恰恰是企业走出去最需要的导航仪。这种侨智+资本+平台的闭环模式也很聪明。院士们讨论的AI与脑健康、中法药物合作，方向都很前沿，但更关键的是圆桌环节聚焦的落地问题。信息、合规、资金，这中间哪一环掉链子都走不远。侨界能充当超级链接器，把海外资源转化成可操作的路径，这才是实实在在的价值。整体看，无论是引技术进来，还是助企业出去，都在打通双向通道，效率都是很高的。现在方向对了，剩下的就是踏实推进。也希望明年能看到这些双特异性抗体、基因递送技术真正从实验室走向临床。

32. 【张捷财经】天价药不断创纪录与社会公平效率#热点观点##张捷财经##罕见病药物一针抵一套豪宅##诺华最新基因药物定价259万美元# 诺华一款治疗脊髓性肌萎缩症的基因药获美国批准，单针定价 259 万美元（约 1800 万人民币），刷新天价药纪录。该药为首款覆盖广泛群体的基因替代疗法，研发投入高达 94 亿美元。其治疗的小众遗传病与部分群体近亲通婚习俗相关，高价准入引发多重争议：纳入医保将加重公共医疗负担，市场化则导致普通患者无力承担。同时，基因治疗领域高价服务渐成趋势，从遗传病治疗到抗衰老项目均存在消费壁垒。这款天价药的出现，凸显生物技术发展下，医疗资源分配、社会公平与伦理体系面临的严峻考验。张捷观察-谁是谁非任评说的微博视频

33. 为了避免更多人被这个日本批准干细胞治疗帕金森的消息误导，说一下什么叫做「有条件批准」。日本说的再生医学，就是用获得细胞（干细胞等各种细胞）修复人体组织，有条件批准的意思就是先上车后补票，在初步确认安全性的情况下获批上市，然后在将来7年时间补充有效性证据，然后才能正式批准。这个制度是日本为了推广再生医学而采取的一个极具争议的制度，被其他国家以及各大医学期刊都批评过。我这里提醒一下，日本在这个治疗帕金森的干细胞之前已经有条件批准了8个再生医学产品，结果呢，无一转正，前三个都已经直接黄了或者快要黄了 -HeartSheet：2015年获批（首个获批），自体骨骼肌细胞片用于重症心力衰竭，结果后续临床试验显示与标准治疗相比，生存率和心功能改善上没有统计学上的显著差异。2023年宣布退市。 -Stemirac：2018年获批，骨髓间充质干细胞回输治疗脊髓损伤，样本量极小，没有双盲对照试验，被Nature等期刊以及日本国内许多专业人士批评过，今年应该会有最终结果。 -Collategene：2019年获批，基因治疗产品（HGF质粒DNA），用于治疗重症下肢缺血，结果临床试验发现在核心指标上不优于传统治疗，2024年企业撤回。所以我个人对日本已经获批的这些再生医疗采取极其谨慎的态度，不是说干细胞不好，而是人类现在的医学技术水平离运用好细胞还差得很远，安全性方面无法完全排除打进去后长成肿瘤等风险，有效性方面也没有双盲对照研究证实，也就只有在日本这个对再生医学审核非常宽松的国家，这些干细胞才能有条件上市，搁其他国家的话基本不可能。我理解许多患者对这些技术的关注，但最最起码一点，打进身体里的东西得是安全的吧？

34. 干细胞治疗糖尿病，哪些人不适合做？ #干细胞治疗 #干细胞治疗糖尿病 #糖尿病新进展 #糖尿病医生 #抖出健康知识宝藏

35. #男子携致癌基因捐精17年#这件事有几个容易出现的误区，我这个生殖遗传科的医生有责任和粉丝们做个解读哈【1】、这名男子携带的TP53基因变异，是一种常染色体显性遗传模式，一条染色体变异也会发病。TP53是一个抑癌基因，变异后会增加某些癌症到发生率，但不是百分百一定会出现，所以这就解释了这名男子捐精时自己是不知情的（当然他日后仍然有相对较高的患癌风险）【2】、精子库对捐精者遗传方面的检查项目一般停留在染色体核型分析层面，不会做单基因层面的全基因组测序（成本太高，且阳性检出率又低，不划算）。除非一些特殊情况，比如国内两广地区的精子库会额外对捐精者加个地中海贫血的基因检测（因为地贫在这些地区相对高发）【3】、目前精子库的精子也无法保证一定没有遗传病。#健闻登顶计划#札老师说

36. 2026脑机接口大爆发：如果意念真的能重连肉身，你最想帮谁解决什么问题？脑机接口入医保，这才是真正的科技向善！ #脑机接口 #ai #科技

37. Neuralink脑机接口关键试验受阻：FDA审批难题凸显2月26日，美国权威医疗媒体STAT News发表深度报道，指出尽管Neuralink、Synchron、Paradromics等脑机接口头部公司已在早期人体试验中基本满足安全性要求，几乎无严重不良事件，但推进关键性临床试验并获得FDA正式批准仍面临重大障碍。报道强调，脑机接口不同于传统药物或疗法，它主要帮助瘫痪、渐冻症等患者通过意念控制电脑、光标、假肢或恢复沟通能力。这种“功能恢复”而非“治愈疾病”的特性，使得量化“治疗价值”极其困难。专家表示，如何用清晰、可测量的数字指标定义和评估患者的改善程度，成为监管路径的最大瓶颈。早在2024年，行业与FDA联合成立“协作社区”，旨在统一临床终点标准和评估方法，但两年过去仍未达成共识。业内人士指出，Neuralink创始人马斯克反复强调脑机接口的“非医疗用途”、人机共生及健康人群增强愿景，与公司当前针对重度残疾患者的临床工作形成对比，这种矛盾信息可能干扰监管机构将BCI定位为纯医疗器械，进而影响审批进程和未来医保覆盖。目前，即使是最接近FDA批准的Neuralink和Synchron，也尚未公开其关键性试验的主要终点指标。麻省总医院神经学家Leigh Hochberg警告：“没有稳健的临床结局评估，就无法开展有意义的关键性试验。如果这些公司无法存在，整个领域就会停滞。”报道援引真实患者案例，如一位希望“只是去酒吧走走”的瘫痪患者，凸显技术潜力与现实监管鸿沟的矛盾。尽管早期可行性研究已证明安全性，Paradromics等公司近期获FDA批准开展针对言语恢复的早期人体试验，但从实验室走向家庭应用的最后一步，仍需克服定义疗效、统一标准等核心难题。业内分析认为，这一报道反映出脑机接口产业正处于从“安全性验证”向“疗效证明”转型的关键拐点。中国企业在临床试验数量上快速追赶，而美国侧重监管严谨与患者结局量化。若行业能在协作社区中尽快形成共识，或将加速包括Neuralink在内的首批商业化脑机接口的落地。Neuralink暂未对此报道作出正式回应。

38. 干细胞治疗研究目前进展如何？

39. #地中海贫血是个什么病# #医生回应地中海贫血患者生育遗传#为什么广东广西的朋友婚检里有地中海贫血筛查？【这是人类与疟疾长期斗争留下的基因印记】。地贫是一种遗传性血红蛋白病。血红蛋白需要α和β两种珠蛋白链配对，而地贫患者因为基因缺陷，导致其中一种链产量不足，红细胞就像一间"缺了钢筋混凝土"的陋室，容易破裂溶血。历史上，两广等南方沿海地区气候湿热、蚊虫肆虐，是疟疾的重灾区。疟疾寄生虫（疟原虫）专门入侵红细胞进行繁殖。你说巧不巧，地贫基因携带者（杂合子）在与疟疾的战斗中意外获得了生存优势：轻度地贫者的红细胞：因为珠蛋白链装配"效率不高"导致红细胞“破破烂烂”，让入侵的疟原虫住得很不得劲（难以顺利繁殖），甚至被扫地出门。在疟疾肆虐的年代，拥有"标准精装房"红细胞的人，反而被疟原虫吸干夭折；地贫携带者靠着这套"烂尾楼"，阴差阳错活了下来，地贫基因也就一代代传了下去。这就是进化论里的"平衡多态性"：两广地区地贫携带高发是祖先在疟疾保卫战中用基因缺陷换来的"免死金牌"。可如今疟疾早已退散，这张金牌却成了烫手山芋。经过千百年的积累，两广地区形成了中国地贫基因频率最高的基因池： • 广东：平均携带率约16.8%（每6人就有1人携带） • 广西：平均携带率约23.6%（每4人就有1人携带）如果两个同型携带者结婚，孩子有25%概率患上重型地贫——终身输血、骨髓移植。所以两广地区的婚育人群进行地贫筛查至关重要——这不是"遗传病歧视"，而是避免重型患儿出生的科学防控手段。老祖先在疟疾肆虐年代用基因缺陷换来的免死金牌，咱们现代人用科学婚检来妥善保管。#健闻登顶计划#

40. #邓紫棋患地中海贫血#¹ 准确说邓紫棋是确诊了，不是突然患病。这个病从出生就有，现在发病了。² 发病年龄晚，可见是中间型或情型的地中海贫血症。图1第三行。³ 邓紫棋的妈妈上海的，爸爸香港的。划重点：全国携带地中海贫血隐性基因3000万！广东、广西、海南及四川、重庆等相对多一些。但很多人本身很健康，生育后代也健康。#热点科普#

41. 肾病研究新进展！CJASN：培育自体肾细胞“重返”肾脏，II期临床初步验证可延缓肾病进展

42. 遗传性肾炎，Alport综合征最新进展！越早做这3件事，肾功能多保20年

43. #美国FDA走下神坛#Aduhelm（阿杜那单抗）从2021年的“破格上市”到2024年的“黯然退市”，不仅是一场商业上的挫败，更是美国FDA（食品药品监督管理局）历史上最具争议的治理危机之一。独立审查机制的“失效”：专家委员会沦为摆设FDA设立外部专家咨询委员会（Advisory Committee）本意是确保审批透明与公正，但在Aduhelm案例中，这一机制被边缘化：压倒性的反对：2020年，FDA的咨询委员会以10:0（1人弃权）的压倒性结果投票反对批准该药，认为没有证据表明该药有效。但FDA无视专家的强烈反对，在2021年通过加速审批通道批准了该药上市。这导致三名顶级神经科学家愤而辞职，其中一位在辞职信中直言这是“美国近代史上最糟糕的药物批准决定”。“官商勾结”的阴影：异常的合作关系2022年美国国会的调查报告揭露了FDA与药企Biogen（勃健）之间“不恰当且非典型”的互动：深度绑定：调查发现两者在一年内进行了至少115次会议、通话和邮件往来，甚至有部分FDA文件是由Biogen人员协助草拟的。缺乏记录：大量会议未按规定进行合规记录。这种“手拉手”式的协作模糊了监管者与被监管者之间的界限，严重侵蚀了FDA作为中立裁判的公信力。利益导向与患者福祉的错位过宽的适应症：临床试验仅针对轻度认知障碍患者，但FDA最初批准的说明书却涵盖了所有阿尔茨海默病患者。这种“大撒网”式的批准被批评是为了最大化药企的商业利益，而非基于患者安全。如果不具临床意义的药物也能获批，会误导药企将资金投向“刷指标”而非“求疗效”，阻碍真正的医学进步。2024年1月，渤健（Biogen）宣布停止Aduhelm的所有开发和销售，并将资源转向已经获得完全批准的新药Leqembi（勒奈单抗）。渤健表示此举是为了“重新分配资源”，但业内公认的原因是Aduhelm在商业上彻底失败，且无法通过验证性临床试验证明其临床获益。

44. 北京天坛医院牵头完成关键三期临床试验国产首款胶质瘤电场治疗产品上市临床数据全球瞩目

45. Adv Sci（IF=14.1）：葛根素靶向MIC19抑制肿瘤浸润Tregs线粒体代谢增强抗肿瘤免疫

46. 《干细胞自由法案》全票落地！这家投入17个亿的长寿诊所正试图扭亏为盈...

47. 【医药行业盘点】2025年癌症药物研发各技术路线进展与挫折

48. 【医药行业盘点】2025年全球十大临床突破发布，中国5项成果入选！

49. 转基因玉米、大豆致癌吗

50. 【#科学家开发出沙粒大小的送药机器人#：可远程操控在血管穿行，精准将药物送到需治疗部位】根据瑞士苏黎世联邦理工学院最近的一项研究，科学家们开发了一种沙粒大小（直径约为1.69毫米）的临床级磁性微型机器人，其能够在磁场引导下在血管内游动，向特定部位精准递送药物，从而避免全身系统性治疗带来的毒副作用，为精准靶向药物递送提供了一种有前景的解决方案。研究团队表示，当服下一粒药片时，只有极少量药物能最终到达病灶部位，大部分则散布全身，这种全身系统性给药方式常常导致脱靶效应，即限制了治疗效果，还可能增加毒副作用。实际上，大约三分之一的已研发药物正是因为毒副作用太大而未能获批上市。该研究开发的这种微型机器人能够将更少量的药物直接递送到需要治疗的部位，从而减少潜在的毒副作用，可用于治疗导致中风的血管堵塞、脑肿瘤和局部感染等疾病。据了解，这个机器人是一个微小的球形结构，胶囊内填充有可溶解凝胶和氧化铁纳米颗粒，添加这些颗粒是为了使其具有磁性，科学家们可以利用X射线技术追踪这个机器人。一旦微型机器人到达目标位置，科学家们就可以利用高频磁场加热微型机器人，溶解其外壳，释放内部的药物。论文通讯作者表示，找到合适的材料组合，让这些微型机器人既能远程操控，又能保持足够小的体积以在狭窄的血管中穿行，这看起来似乎显而易见，但真正实现这一重大突破，团队花费了20年之久。下一步，团队将考虑开始人体临床试验，以便这项技术能够尽快应用于医院手术室。@Vista看天下

51. 【医药行业前瞻】从JPM 2026期间MNC披露2026年的战略重点看未来

52. 无需换血，不改基因！首款温和血液抗衰疗法获1040万美元融资

53. 在前两天 Giga Berlin 完整访谈视频中，#马斯克#明确表示：“（荷兰）当局告知我们，FSD 监督版将于 3.20 日在荷兰获得批准。” 这是欧洲FSD落地的重要突破！荷兰一旦获批，将成为欧盟单一市场入口，加速其他成员国跟进。↓↓↓根据已知信息，汇总了当下 FSD 在全球范围内重要的进展情况↓↓↓📊**一、已上线国家/地区（7个）** | 国家/地区 | 上线时间 | 备注 | | ------------- | ------------ | ------------------- | | 🇺🇸 美国 | 长期可用 | FSD V14 推送中，全球最成熟 | | 🇨🇦 加拿大 | 长期可用 | 与美国同步 | | 🇲🇽 墨西哥 | 长期可用 | 北美覆盖 | | 🇨🇳 中国 | 部分批准 | 等待全面监管批准 | | 🇦🇺 澳大利亚 | 2024年 | 早期市场 | | 🇳🇿 新西兰 | 2024年 | 与澳洲同步 | | 🇰🇷 韩国 | 2025年11月 | 最新加入 | 已上线范围：北美、中国（部分）、澳洲、韩国 ─── **二、欧洲进展（核心）** 🇳🇱 荷兰 —— 欧洲入口 • 状态：RDW承诺2026年2月/3月批准 • 最新：3月20日可能正式批准 • 意义：一旦荷兰批准，欧盟其他国家可立即承认 🇩🇰 丹麦：已开始FSD V14体验测试，2026年推出 🇨🇭 瑞士：2025年12月加入测试预计跟进国家（荷兰批准后）：瑞典、挪威、德国、法国、英国（2026 Q2） ─── **三、中国进展** 当前：部分批准全面批准：预计2026年2-3月（马斯克预测）价格：64,000元人民币（一次性购买） ─── **四、亚洲其他地区** 🇦🇪 阿联酋：阿布扎比多城市道路测试进行中泰国、新加坡、日本：等待区域批准 ─── **五、未来计划（2026年）** 2026 Q1：荷兰批准、欧洲全面上线 2026 Q1：中国全面批准 2026年底：美国全境无监督FSD、大多数国家开放无监督FSD ─── **六、技术版本** FSD V14（推送中）、HW3支持蒸馏版、HW4原生优化 ─── **七、监管挑战** 欧盟DCAS框架复杂、中国数据安全与地图资质、美国各州差异等 ─── **八、关键时间线** 2025.11：韩国上线、荷兰RDW承诺2月批准 2026.2/3：荷兰+中国全面批准 2026 Q1：欧洲多国上线 2026年底：美国无监督FSD ─── **九、数据汇总** 已上线国家：7个欧洲测试公里数：100万+ 欧洲覆盖目标：17国预计2026年上线国家：10+ ─── 2026年，特斯拉FSD正加速迈向全球无监督时代！欧洲大门即将打开，中国全面上线指日可待，值得持续关注。 #特斯拉FSD##自动驾驶##Robotaxi#

54. #微博声浪计划##听见微博# 中国首款侵入式脑机接口获批上市，硬脑膜外微创植入降低风险，信号采集精度高。临床试验中，高位截瘫患者靠脑机接口实现喝水、抓握等动作，部分患者神经功能重塑。技术存在适应症限制、信号衰减等问题，未来可拓展至机器操控等领域。 shijin1的微博音频

55. 【医药行业展望】2026年重点关注的11项重磅临床！

56. AlphaGenome：改写基因组的“预测密码”和AlphaMissense：基因变异全图谱

57. 基因学以多样化为起源说“人类走出非洲”，否定适应新环境产生新基因。结论颠倒的理论会造成多大危害？

58. 【医药行业洞察】泰格洞见·聚焦肽类药物的研发技术革新与治疗版图扩张

59. 打一针干细胞包治百病？国家卫生健康委提醒：细胞与基因治疗须规范，警惕“万能”骗局 | 谣言终结站

60. 恒瑞医药：获得5个药物临床试验批准通知书

61. 自然选择的基因一定是优秀的基因吗？

62. 网传「圣女果是转基因食品，不能吃」是谣言，如何从科学角度看待圣女果的安全性？

63. 恒瑞医药：获得9个药物临床试验批准通知书

64. 今天我们“超级个体对”再添新军——「基因智检组」正式组建！主攻方向：基因检测与生信分析的智能化落地。我负责谋划、品牌传播与创意架构、技术框架设计，另一位伙伴将深度聚焦基因检测与生信分析的AI化改造。我们的「基因龙虾」Skill生态已正式问世，开放体验中。对AI+基因检测、生信智能化感兴趣的朋友，欢迎入群交流，共建生态！，非真实有需求不建议入群，免得浪费您的时间。#新媒沈阳聊ai#

65. 前沿医疗正刊和大子刊文献精读会 | 医学顶刊临床& 基础研究论文深度解析

66. 恒瑞医药获得硫酸艾玛昔替尼片治疗白癜风临床试验批准

67. #全国三级公立中医医院儿科全覆盖#重磅民生利好！全国三级公立中医医院儿科实现全覆盖，中医护佑儿童健康再添坚实保障～专科配齐门诊病房，小儿推拿、穴位贴敷、中药调理等特色疗法全覆盖，精准应对咳喘、积食、过敏、生长发育迟缓等儿科常见病，安全温和家长更安心。同步推进近视、肥胖、脊柱侧弯中医药干预试点，中西医协同筑牢儿童健康防线，让娃看病更便捷、诊疗更对症，守护萌娃快乐成长！

68. 恒瑞医药：子公司获批HRS9531注射液慢性肾脏病适应症临床试验

69. 以练为战，生命护航丨输血科联合急诊科开展夜间紧急用血应急演练

70. 恒瑞医药：子公司获批开展SHR-1894注射液临床试验

71. 复宏汉霖：国家药监局批准HLX37晚期实体瘤1期临床试验申请

72. 恒瑞医药：子公司获批开展HRS9531与HRS-5817注射液临床试验

73. 恒瑞医药：子公司获批SHR-2906注射液临床试验开展肥胖治疗

74. “基因修正笔”攻克地贫血难题，碱基编辑药物临床成果登《自然》

75. 中国团队首创“基因修正笔”，全球首个体外碱基编辑药物临床成果登顶《自然》

76. 首创“基因修正笔”，全球首个进临床的体外碱基编辑药物临床结果发表

77. 中国基因编辑药物登顶《自然》

78. 重型地中海贫血治疗难题被攻克

79. 创新成果丨一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法

80. 告别终生输血！中国团队Nature发文

81. 登上Nature

82. 炸裂Nature！中国原创碱基编辑药封神，重型地贫 100% 一次性根治，又一种罕见病被攻克！

83. CS-101基因编辑药物让5名患者彻底摆脱输血——CRISPR疗法的临床里程碑怎么走到今天的？

84. 医学史诗级突破！全球首个碱基编辑药物100%治愈地贫，终身告别输血噩梦

85. 亮点|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！

86. Nature

87. ‘变形金刚’碱基编辑器

88. Nature 重磅刊发！中国原创 tBE 碱基编辑技术，实现地贫治疗全球里程碑突破！

89. 全球首个碱基编辑药物治疗β-地中海贫血临床应用成功

90. 中国原创碱基编辑药物改写地中海贫血患者命运

91. 中国原创碱基编辑药物登《自然》！CS-101实现β-地贫100%治愈

92. Nature |陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕团队利用新型基因剪刀精准唤醒“胎儿血红蛋白”实现β-地中海贫血功能性治愈

93. 碱基编辑疗法治愈5名地中海贫血患者

94. 中国首创"基因修正笔"治愈地中海贫血

95. 全球首个！国内团队Nature发文，公布碱基编辑治疗β-地中海贫血临床试验成果！

96. 中国科学家 | 有望一针治愈

97. 全球首个碱基编辑药物治疗输血依赖型β-地中海贫血中的临床应用结果发布！

98. 科普分析

99. 碱基编辑攻克重症地贫

100. Nature | 新突破！全球首个碱基编辑药物CS-101临床结果发布

101. 【前沿进展】Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果

102. 中国原创碱基编辑药物CS-101临床突破

103. 正序生物CS-101登顶Nature！中国原创碱基编辑临床成果获国际认可

104. 全球首创！中国团队 “基因修正笔” 攻克地贫难题，碱基编辑药物临床成果登《自然》

105. 「正序生物」CS-101登顶 Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！

106. 中国基因编辑疗法CS-101登顶《自然》，改写全球遗传病治疗规则

107. 从"基因剪刀"到"基因修正笔"

108. 中国科学家造“基因修正笔”，一针即修复“输血人生”

109. 中国广西全球首创"基因修正笔"，5名重症地贫根治《自然》认证

110. Nature背后的故事 | 从“意外发现”到“基因修正笔”，陈佳和团队寻找生命的可能 - 哔哩哔哩

111. Nature封面！中国原创"基因修正笔"治愈地贫

112. 地贫有新进展！还怕你的另一半有地贫基因吗？为大家讲讲这篇Nature论文能带来什么

113. 全球首个突破性研究成果发表，重型地贫患者可实现临床治愈！

114. 我国新型基因编辑技术临床研究取得重大突破，有望让重症地贫患者彻底摆脱“输血续命”的困境

115. 广西骄傲！全球首个突破性研究成果发表，重型地贫患者可实现临床治愈！

116. 南沙科技创新再突破！地中海贫血基因疗法为全球地贫患者带来真正可及、可负担的根治性方案

117. 【南沙科创解码】南沙创新再突破！全球领先地贫基因疗法让天价病可治愈、可负担

118. 破局“生命铁锈”

119. 里程碑！中国原创碱基编辑药登《自然》，重症地贫患者 100% 治愈

120. 100%治愈率！中国基因编辑药物登顶《自然》，16天告别终身输血

121. 地中海贫血有了治愈希望，中国基因编辑药物CS-101临床结果登顶《自然》 | 新知

122. 中国原创基因编辑突破性成果获国际认可！Nature（IF:48)｜复旦大学杨力

123. 凝聚全球共识守护地贫患儿 2026 国际地中海贫血诊疗共识行动日在广州南沙圆满举办

124. 凝聚全球共识守护地贫患儿 2026 国际地中海贫血诊疗共识行动日在广州南沙圆满举办 - 哔哩哔哩

125. TIF国际地贫专家团访华天使妈妈携手共筑地贫防治全链条国际合作桥梁

126. 地贫难治但可防！江门市中心医院蓬江分院常年开展免费婚前孕前地贫筛查→

127. 【细胞工程】基因编辑与干细胞技术的突破性融合

128. 重磅！生物医学新技术临床转化审批细则出炉，一文读懂《审批工作规范（征求意见稿）》核心要点

129. 重磅！2026年度科学突破奖正式发布，两位基因治疗地贫领域科学家荣获“生命科学突破奖”！

130. 十年立一法，一部中国细胞与基因治疗的编年史

131. 中国地贫临床研究首登Nature！正序生物体外碱基编辑药物管线临床结果发表 | 新闻稿

132. 喜报！陈佳教授团队单碱基编辑技术药物研发转化平台入选2025高校科技成果转化典型案例

133. 2026年韶关市地中海贫血治疗与基因治疗新进展培训班圆满举行：多方聚力，共探地贫防治新篇章

134. 定制基因编辑疗法，这一次是治疗婴儿遗传病

135. 脱离输血依赖，基因治疗助力12岁重型β地贫女孩回归校园

136. 基因治疗点亮生命希望！邦耀生物BRL-101再次助力地贫患儿重获新生

137. 【健康科普】世界地贫日——地贫可防可控科学干预守护家庭幸福

138. 让地贫患者告别终身输血！广西这项研究成果登上国际顶刊

139. 干细胞遇上基因剪刀：一场改写生命规则的医学革命

140. 临床应用患者招募 | 输血依赖型β-地中海贫血基因治疗项目

141. 【5.8世界地贫日】别被“隐形贫血”坑了！

142. 体内基因编辑与基因治疗迎来突破性进展：2026年Q2关键里程碑汇总

143. CRISPR治好遗传病之后：基因编辑的2...

144. 中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功

145. 中国地贫临床研究首登 Nature：全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表

146. 全球首创！中国药让地贫患者告别终身输血

147. 细胞与基因治疗创新

148. β地中海贫血

149. 中山七院基因编辑疗法临床研究项目，为地贫患儿带来新希望

150. 国际地贫联盟（TIF）携天使妈妈基金会到访瑞风生物共推地贫基因药物全球化与患者可及

151. 基因编辑药物：从“基因剪刀”到“智能手术刀”，一场正在发生的医疗革命

152. 重磅！全球首个！中国碱基编辑药物治愈地贫，登顶《自然》！

153. 全球首例！全球首个临床试验的体外碱基编辑药物登上《自然》，为地贫患者带来希望！

154. Mol Ther | 王华婷/孙昊团队系统绘制CRISPR/Cas9体内编辑修复图谱，助力提升基因治疗安全性

155. 重磅，全球首款体内基因编辑疗法III期临床大获成功，上市在即！

156. 天使基金|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！

157. 地中海贫血：隐藏在基因中的“红色警报”

158. 世界地贫日 | 了解地中海贫血，远离遗传病

159. 首款体内 CRISPR 基因编辑疗法冲刺明年上市，全球管线竞速

160. 全球首款“基因修正笔”问世，地中海贫血患者迎来一次性治愈

161. 【健康科普】看见地贫，点亮希望——世界地中海贫血日科普宣传

162. 我国研发新型基因编辑技术，有望让重症地贫患者摆脱输血依赖

163. 三甲医院建设细胞治疗中心，真的准备好了吗？六项建议供参考！

164. 全球首个！治愈这种遗传病，中国领先世界了

165. 《中国科学家开发高保真腺嘌呤碱基编辑器ABE8eY149V：在高效基因治疗与最小化脱靶效应间取得突破》

166. 突破，一款我国自主研发体内基因编辑疗法IIT数据发布！

167. 体内进行干细胞基因编辑，实现持久的基因校正

168. 告别终身输血！禾沐基因hemo-cel临床研究成果正式发表，地贫基因治疗迈入新阶段

169. 全球首个体外碱基编辑药物管线临床结果登顶《自然》：中国原创技术为地贫患者带来治愈曙光

170. 正序生物CS-101登顶Nature！中国原创碱基编辑技术临床转化成果获国际认可！让更多β-地中海贫血患者重拾生存希望！2026年4月8日，国际顶级学术期刊Nature 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的合作临床研究成果“Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia”。该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tBE开发的#碱基编辑药物 CS-101注射液治疗β-地中海贫血患者的IIT临床试验结果，5名#β地中海贫血患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血

171. Mol Ther丨告别终身输血！hemo-cel临床研究成果发表，地贫基因治疗迈入新阶段

172. 青岛大学附属医院成立细胞与基因治疗创新转化中心

173. 全球首次碱基编辑疗法脱“贫”，治愈这种遗传病，中国领先了！

174. CS-101注射液，中国基因编辑技术临床转化的新突破

175. 【5·8世界地贫日】2026，看见地贫，点亮希望！

176. 地贫基因治疗迈入新阶段！华大自主研发成果实现患者长期输血独立

177. 聚焦地贫防治与儿科前沿│广州市妇女儿童医疗中心柳州医院专家到兴宾区人民医院指导交流

基因编辑药CS-101疗效显著却难普及，地贫患者何时能用上？

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