我国超90种罕见病用药纳入医保 实现用药可及性新突破

近年来，罕见病药物逐步纳入中国国家医保药品目录大幅改善了罕见病患者的用药可及性和可负担性。截至最新报道，已有超过90种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录。这一进展不仅为罕见病患者带来了新的治疗希望，还意味着罕见病防治保障水平的提升。

罕见病由于其发病率极低、患者人数稀少且药物研发成本高昂，长期被视为医疗领域的“被遗忘的角落”。随着新版国家医保药品目录的发布，进一步新增了91种药品，其中包括13种罕见病用药。治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊也被纳入其中。这些药品的纳入在一定程度上缓解了罕见病患者的用药难题。例如，难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占因其兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，一直面临审批上市的难题，但自2022年获批上市并即将纳入医保目录，使得患者家庭看到了新的希望。

罕见病用药纳入医保目录并不仅仅体现在数量的增加上，更有质量的提升。例如，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的盐酸伊普可泮胶囊，从进口实现到纳入医保，为患者带来了实实在在的救治保障。不仅如此，近年来，还包括脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等多种罕见病用药也成功纳入医保目录。

国家医保局及相关部门为提高罕见病患者的医疗保障水平，采取了一系列有效措施。2023年，新增了15个罕见病用药，覆盖16个病种，并填补了10个病种的用药保障空白。通过谈判降价和费用报销，平均每人次罕见病患者可减负5500元。医疗保障的不仅靠医保一方，地方政府还通过专项基金、大病保险、医疗救助等多种模式积极探索更为广泛和有效的保障方式。

罕见病药物纳入医保过程中还形成了动态调整机制，逐步完善药品准入方式，确保更多新获批上市的罕见病药物能迅速进入医保名单。这些策略有效解决了罕见病患者长期面临的用药昂贵、难以负担的问题，例如诺西那生钠注射液通过医保谈判后，其价格大幅降低，从原本的70万元/针降到医保支付范围之内，极大减轻了患者经济负担。

罕见病药物纳入医保目录还需要多方协作，不仅要求医保部门的努力，更需要医疗机构、药企及慈善组织等多方合力。例如，由慈善机构和药企共同发起的罕见病患者援助项目为众多患者和家庭提供了切实的帮助。这些项目不仅提供药物和资金支持，还在药械制度、创新支付策略等方面进行了积极探索，为罕见病患者提供了多元的保障模式。

我国在罕见病用药保障方面取得的进展是一个整体社会和医疗制度协同努力的结果，具有里程碑意义。不仅标志着医保政策的完善和升级，更是体现了对罕见病患者的关爱与关注。这一努力将会持续推进，让更多罕见病患者拥有“医靠”，点亮他们的生命希望。