2024年医保目录调整已启动，药物经济学评价是关键。其中，参照药品的选择直接影响评价结果，但国内尚无明确标准。本文从学科理论和全球指南两个维度，深入剖析参照药的选择原则与方法，为理解这一核心环节提供清晰参考。
智能速览
参照药品选择是影响药物经济学评价结果的关键环节。
经济学理论建议选择成本效果比最优的方案作为参照。
效率边界分析（EFA）是解决多方案比较问题的有效方法。
全球主流指南推荐将标准或常规治疗方案作为参照药。
识别标准/常规治疗方案在实践中存在数据缺失等障碍。
精华内容
参照药品的选择并非随意为之，其背后有严谨的经济学逻辑和广泛的国际实践。深入了解这些原则与方法，是科学评估药品价值的基础。
参照药的重要性
参照药品是衡量新药经济性的标尺，其选择直接关系到药物经济学评价的最终结论，并影响药品能否纳入医保目录及支付标准的制定。然而，中国目前尚未出台官方指导性文件来规范参照药品的选择，这给申报和评审工作带来了挑战。
经济学理论视角
从经济学理论看，参照药品应是现有疗法中成本效果比最优的方案。但当替代方案众多时，直接识别最优方案存在困难。此时，德国提出的效率边界分析（EFA）提供了有效思路。该方法通过在成本效益平面上构建效率边界，比较新药与边界的位置，来判断其是否具有经济性，为无明确阈值标准情境下的评价提供了解决方案。
全球指南主流意见
全球视角下，国际药物经济学与结果研究学会（ISPOR）梳理的57份指南显示，超过半数（56.1%）国家/地区推荐采用标准或常规治疗方案作为参照药。另有24.6%的指南推荐评估所有方案，部分国家如德国、法国等则结合了效率边界分析（EFA）。
现实中的识别困境
尽管选择标准或常规治疗方案是国际共识，但在实际操作中面临识别困境。例如，缺乏权威且及时更新的临床指南来定义标准治疗方案，或无法获取真实世界数据来确定市场份额最大的常规治疗方案。这些现实障碍使得参照药品的科学选择依然充满挑战。
综合来看，选择标准或常规治疗方案作为参照药是当前科学的主流路径。面对识别障碍，效率边界分析等方法提供了有益补充。未来，明确界定标准疗法、建立数据获取机制，将是提升医保目录调整科学性的关键一步。
