砒霜确实能治白血病,但这句话有两个限定条件:能用上它的是急性早幼粒细胞白血病(APL)这一种特定类型的患者;进入身体的必须是专科医生在监测下使用的处方药,而不是任何渠道弄来的"砒霜"。这次热搜的主角,是港大研发的三氧化二砷口服药剂ARSENOL®获批在粤港澳大湾区内地城市作临床使用,研究团队称其为香港首款自主发明和制造的处方药,已拿到美国、欧洲和日本专利,并可在专科门诊为不同风险水平的患者提供治疗。 对患者家庭,这可能是好消息;对其他绝大多数用户,先看清它的适用边界和风险,才是热搜真正该留下的东西。新浪新闻
它治的从来不是"白血病",而是一种特定亚型
APL占成人急性髓系白血病的10%~15%,却只占全部白血病新发病例的1%左右,具体比例因人群和统计口径而异。 它的细胞携带PML::RARA融合基因,这正是砷剂的作用靶点;其他类型的白血病大多没有这个靶点,砒霜的疗效无法平移过去,这就是"不是神药"的第一层含义。微博
机制上,全反式维甲酸靶向PML-RARα融合蛋白的RARα部分,三氧化二砷靶向PML部分,诱导融合蛋白降解,低剂量诱导分化、高剂量诱导凋亡,二者强协同;由此确立的"上海方案"不需要传统强化疗,把APL五年生存率提升至90%以上,让这种曾经最凶险的急性白血病变成可治愈的白血病,并被国际医学界认可为标准方案。知乎
1986年那名被维生素A衍生物从终末期救回的5岁女孩,如今已经45岁仍身体健康,正是这条路线延续近四十年的一个注脚。新浪新闻
哪些患者、什么条件下才用得上
能用的前提是确诊APL,治疗在专科医生手里进行。 上世纪70年代,哈医大附属第一医院张亭栋团队研究黑龙江大庆林甸的民间复方时,动物实验发现氯化低汞(轻粉的主要成分)和蟾酥的治疗效果轻微,却导致了诸如肾功能损害和血压升高的副作用,最终锁定三氧化二砷为主要有效成分,并把它的应用范围收窄到这一种白血病。 如今进入临床的口服新药同样如此:港大团队公布ARSENOL时称,该药用于APL后患者整体存活率超过97%,并已获美国FDA和欧洲EMA的罕见病药物资格认定,由广东省药监局批准经港大深圳医院进入大湾区内地城市临床使用;研究团队同时说明,其全口服方案由药用口服砒霜、全反式维甲酸和抗坏血酸组成,要根据不同患者的风险水平进行调整。知乎光明网新浪新闻
两个边界必须说清。其一,“97%“来自这项临床研究中接受规范治疗的患者人群,更长期的随访仍在积累,不能读成"吃了砒霜就能活”;其二,目前获批的是大湾区政策下的区域临床使用,不是全国随意可开的处方药。即便进了标准治疗,低危、中危、高危患者的方案并不相同,口服方案也按风险调整——砒霜从来不是"一片通用”。
风险清单:同名不等于同药
药用砒霜与毒物砒霜是同一化学物质,差别全在剂量与管控。《本草纲目》称砒"辛,酸,大热,有大毒",而现代临床应用仍要面对它的毒性:用于治白血病时易出现毒副作用,如何提高靶向性、减低毒副作用是学界长期课题。 标准化制剂有明确的剂量、疗程和给药方案,用药期间要持续监测心电图、肝功能、电解质等指标,必须在专业医疗团队的监测下使用。光明网微博
化学成分相同,不代表就是同一种合格药品。民间渠道的"砒霜"在纯度、杂质、剂量、工艺上全部失控,自行服用不是"以毒攻毒",就是服毒。
对患者家庭更现实的风险是延误。APL起病凶险,出血和栓塞可能在很短时间内致命,中国方案问世之前早期死亡率高达80%以上。 确诊后数周内的早期死亡一度达到30%~50%,死因绝大多数是弥漫性血管内凝血、颅内大出血。 这类患者经不起"到处找偏方"的等待,确诊后需要立即进入血液专科的规范治疗。新浪新闻知乎
这次热搜真正值得高兴的事实是:一种曾经最致命的白血病,经中国几代研究者变成了可以期望治愈的疾病,口服剂型又把治疗推进到专科门诊、大幅减少化疗。对普通用户,能带走的是两件事——家人突发不明原因的瘀斑、出血、发热乏力,尽快到血液科就诊,越早分型机会越大;以及,无论新闻里的数字多漂亮,任何渠道的"砒霜"都不能自行入口。