4年吃掉100万！跨国药企撤离中国，无数患者面临“无药续命”绝境

一盒药8000元，一年治疗费20万元，四年吃掉100万元积蓄，这是库欣综合征患者崔玲玲的续命账单。可这份沉重的坚持，终究没能抵挡住跨国药企的离场——2026年1月，意大利制药巨头Recordati旗下锐康迪正式启动注销流程，彻底退出中国市场，其旗下唯一治疗库欣综合征的口服药奥唑司他同步断供，全国仅约50名用药患者瞬间陷入无药续命的绝境。这不是孤例，近年跨国药企密集撤离罕见病赛道，高价救命药断供频发，撕开了国内罕见病医疗保障体系的深层裂痕。

一、 绝境降临：救命药断供，小众患者的生存危机

锐康迪的离场堪称决绝，不仅终止全部业务，还注销了旗下三款罕见病药的注册证书，彻底堵死了国内药企接手代理的可能，受冲击的远不止库欣综合征患者。

奥唑司他是国内唯一获批的库欣综合征口服治疗药，2021年通过博鳌乐城先行先试落地，2024年9月正式获批，2025年4月刚实现商业化，上市不足一年便戛然断供。这种罕见病会引发高血压、糖尿病、骨质疏松等一系列并发症，未有效治疗者平均生存期仅5年，手术无效或复发患者只能靠奥唑司他维系生命。即便该药国内定价已是全球最低，患者年开销仍达20万元，崔玲玲四年服药耗光百万积蓄，已是少数能坚持用药的幸运者。

与此同时，锐康迪另一款药物卡谷氨酸分散片也同步停供，这款药是甲基丙二酸血症等遗传代谢病患儿的保命药，患者多为儿童，血氨失控即会造成不可逆脑损伤。万幸的是，该药物已有国产仿制药上市，可奥唑司他目前无任何直接替代药，患者要么选择疗效更弱的超适应症用药米托坦，要么承担每月3万余元的注射类药物帕瑞肽，且后者普及度极低、易耐药。

更令人揪心的是，锐康迪并非个案。2024年，BioMarin治疗黏多糖贮积症IVA型的孤儿药已退出中国；住友制药、优时比等跨国药企也纷纷出售在华业务，收缩罕见病等小众赛道布局，每一次撤离，都意味着一批患者的生命希望被掐断。

二、 根源剖析：三重矛盾下，药企离场与患者无药的双向困境

跨国药企撤离、救命药断供，从来不是单一原因导致，而是高投入低回报的行业规律、医保保基本的定位约束、支付体系单一的现实短板，三重矛盾交织的必然结果。

其一，药企高投入难换盈利，医保失利成压垮稻草。罕见病药研发成本极高，一款药物平均研发投入超25亿美元，却仅服务小众患者群体。锐康迪2021年入华布局罕见病赛道，五年间推动三款药物获批，却因患者基数小、推广需高额医患教育成本，长期处于亏损状态。奥唑司他虽以全球最低价定价，却因未进医保，无法进入公立医院渠道，上市近一年仅50人购买，微薄销量远不足以覆盖成本。2025年医保谈判，奥唑司他虽通过初步审查，最终却未入选，彻底断绝了药企靠以量换价盈利的可能，母公司只能选择止损离场。

其二，医保保基本与保小众的两难抉择。我国医保基金需覆盖十几亿人的常见病、慢性病保障，"保基本"是核心定位。奥唑司他年治疗费20万元，即便仅50名患者用药，医保每年也要承担超千万支出，面对成千上万种疾病，医保只能优先保障受益面更广的病种，小众高价罕见病药自然难以跻身目录。即便部分罕见病药已纳入医保，也可能因企业盈利不足断供，此前纳入医保的尼替西农，就因厂家停产陷入缺货，其专利早已到期，却因市场需求小，无仿制药企业愿意接手。

其三，支付体系单一，患者与药企均无缓冲。在欧美国家，罕见病药支付依赖医保、商保、慈善基金的多层次体系，而国内患者用药主要靠自费或医保，商保对罕见病的覆盖力度弱，惠民保仅在部分城市试点纳入罕见病药，且覆盖范围有限。锐康迪曾尝试患者援助、对接惠民保，却难以从根本上解决患者支付能力不足、药企销量低迷的问题，最终陷入"患者吃不起、药企卖不动"的恶性循环。

三、 破局之路：应急有办法，长效需合力

面对救命药断供危机，当下已有应急路径缓解患者困境，而要从根源上解决问题，更需要政策、产业、社会多方发力，搭建可持续的罕见病保障体系。

当下应急：两类药物差异化应对，守住患者生命线

针对已断供的两款核心药物，患者并非无计可施，需根据药物类型精准应对：

• 卡谷氨酸分散片：国内首仿药已上市，患者可直接遵医嘱切换，该仿制药疗效与原研一致，部分地区已纳入医保，能大幅减轻负担；

• 奥唑司他：可通过三大渠道应急，一是向医院申请进口备案绿色通道，依托2026年药监局新规，境外药注册检验时长从60日缩至40日，加速购药；二是通过全国324家罕见病诊疗协作网医院跨区域调配；三是申请博鳌乐城等先行先试区域的特许医疗，同时国家医保局已明确，将其纳入2026年下半年医保临时准入评估，有望快速落地报销。

长效破局：四方发力，终结罕见病患者"无药续命"困境

1. 政策层面：优化医保机制+完善审批储备。医保需建立罕见病药临时准入通道，对无替代的救命药放宽谈判门槛；持续动态更新罕见病目录，将更多急需药纳入优先审评审批通道；建立罕见病用药储备库，对易断供药物集中储备，药企退市需提前6个月报备，预留替代过渡期。

2. 产业层面：加速国产替代+保障企业盈利。加大对本土药企罕见病药研发的补贴与税收优惠，鼓励仿制药研发，目前已有企业启动奥唑司他仿制药临床，预计2027-2028年可上市；通过政府采购、带量采购等方式，保障罕见病药生产企业的最低销量，让企业有盈利空间，愿意深耕赛道。

3. 支付层面：搭建多层次体系，填补保障缺口。落实"医保保基本、商保保前沿"格局，扩大商保创新药目录覆盖，让高价罕见病药进入商保范围；推广惠民保罕见病保障责任，降低患者自费比例；引导公益基金、社会捐赠参与，形成医保兜底、商保补缺口、公益做补充的闭环。

4. 行业层面：完善医患教育+畅通互助渠道。加强罕见病知识普及，降低药企市场培育成本；支持罕见病患者组织发展，搭建患者互助平台，及时传递用药信息与援助资源，让小众患者群体不再孤立无援。

罕见病虽"罕见"，但对每个患病家庭而言，都是100%的灾难。跨国药企的离场，是商业理性的选择，却不该让患者承担最终代价。唯有政策有温度、产业有动力、社会有关怀，才能让救命药真正留得住、患者用得起，让每个小众生命都能拥有平等的生存尊严与希望。