创新药Seladelpar在中国开出首张处方，为原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者带来新希望。该药物突破性地解决了传统疗法在延缓疾病进展与改善瘙痒症状上的双重难题，为临床急需的患者提供了全新的治疗选择。
智能速览
治疗PBC的创新药Seladelpar已在中国内地开出首张处方。
PBC是一种罕见肝病，约30%-40%患者对传统一线疗法应答不佳。
该新药能同时实现延缓疾病进展和缓解瘙痒的双重获益。
PBC在中国患病率呈上升趋势，好发于中老年女性。
新药落地得益于临床急需临时进口政策，让患者同步享有全球前沿方案。
精华内容
面对原发性胆汁性胆管炎这一‘缓慢的杀手’，传统治疗方案常面临瓶颈。新药Seladelpar的出现，为患者带来了怎样的改变？
PBC之困
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见的、易被忽视的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。它通过免疫失调破坏胆管，导致胆汁淤积和肝脏纤维化。肝脏是“沉默的器官”，PBC则像一个“缓慢的杀手”，早期症状不明显，但任其发展可致肝硬化、肝衰竭甚至死亡。
数据显示，中国PBC患病率高达20.5/10万，位居亚洲第二，好发于中老年女性，近年来男性患者比例也有所增加，堪称罕见病中的‘常见病’。
治疗瓶颈
长期以来，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足所有患者需求。临床数据显示，约有30%至40%的PBC患者对UDCA应答不佳，这类患者疾病进展风险极高，若不经有效二线治疗，可能发展为失代偿期肝硬化或肝衰竭。
除了疾病进展风险，超过70%的患者在不同阶段受到顽固性瘙痒的困扰，严重影响睡眠与生活质量，而多数传统药物在改善瘙痒方面作用有限。
双重获益
Seladelpar是全球首个获批用于治疗PBC的强效选择性PPARδ激动剂。其独特的作用机制带来了突破性变革，被专家概括为‘一石二鸟’。它不仅能显著改善PBC患者的碱性磷酸酶（ALP）等关键生化指标，有效延缓疾病进展，还能直接缓解困扰患者的瘙痒症状。
这种同时控制疾病进展和改善生活质量的‘双重获益’，正是临床所迫切需要的创新方案。
首方意义
Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院开出首张处方，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策。这一举措意味着我国PBC患者可以同步享有全球前沿的治疗方案，为那些亟需新疗法的患者带来了即时希望。
专家期待该药能尽快在中国正式获批并以更可及的价格普及，实现从‘首方’到‘普及’的跨越，真正改变中国PBC的治疗格局。
Seladelpar的落地，为饱受PBC困扰的中国患者点亮了一盏新的希望之灯。它以‘双重获益’的突破性优势，精准回应了临床未被满足的治疗需求，有望显著改善患者的长期预后与生活质量。如何让更多患者用得上、用得起这类创新药，将是未来的重要议题。
