中国原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者迎来治疗新希望。创新药Seladelpar国内首张处方已开出，它不仅能延缓疾病进展，还能显著改善患者困扰的瘙痒症状，为长期治疗困境提供了突破性方案。
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原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种易被忽视的慢性自身免疫性肝病。
传统疗法下约30%-40%的患者应答不佳，面临疾病进展风险。
Seladelpar是全球首个获批的PPARδ激动剂，可同时改善生化指标与瘙痒症状。
该药通过临床急需临时进口政策在北京开出中国内地首张处方。
专家称其为“一石二鸟”，为PBC治疗带来突破性变革。
精华内容
PBC被称为“缓慢的杀手”，其治疗困境何在？Seladelpar的出现又将如何改变现状？
沉默的疾病
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见的、易被忽视的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。这种疾病因人体免疫失调，持续破坏胆管上皮细胞，导致胆汁淤积，进而引发肝脏炎症和纤维化。
数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。该疾病好发于中老年女性，男女比例约为1:9。若不进行有效干预，疾病可能进展为肝硬化，并最终导致肝功能衰竭。
治疗瓶颈
长期以来，PBC的治疗面临巨大挑战。以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案，难以满足所有患者的需求。临床数据显示，约有30%至40%的患者对UDCA应答不佳，这类患者疾病进展风险高，可能发展为失代偿期肝硬化，甚至需要进行肝移植。
此外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，严重影响睡眠与生活质量，但多数传统药物在改善此症状方面效果有限。
双重获益
Seladelpar的出现为打破治疗瓶颈带来可能。作为全球首个获批用于治疗PBC的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，其独特作用机制可靶向多种PBC相关疾病过程。
它能有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，更重要的是，还能显著改善患者的瘙痒症状。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授将其优势概括为“一石二鸟”，能为患者带来延缓疾病进展和改善生活质量的“双重获益”。
从首方到普及
日前，Seladelpar在北京友谊医院开出中国内地首张处方，这得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策，标志着中国PBC患者可以同步享有全球前沿治疗方案。
这一成功案例不仅为患者带来新希望，也为更多创新药物的引进提供了范式。未来，业界期待Seladelpar能尽快在中国正式获批并以更可及的价格落地，实现从“首方”到“普及”的跨越。
Seladelpar的落地为中国PBC患者提供了新的希望，标志着罕见病用药可及性的进步。如何让更多创新药更快惠及患者，将是未来的重要课题。
