奥布替尼治疗ITP进展与用药须知

1. 全国首个且唯一，创新药独角兽，利润大增240%！诺诚健华，净利润大涨240%！1月29日，诺诚健华发布了2025年度业绩预告。预计公司全年实现营收约23.65亿元，同比增长134%；净利润约6.33亿元，比去年同期增加10.74亿元。要知道，这是诺诚健华首次实现年度业绩的扭亏为盈。那么，2025年，诺诚健华究竟靠什么实现了华丽转身？血液瘤领域大单品的绝对贡献诺诚健华在公告中专门提到了奥布替尼和坦昔妥单抗两个药品。所以，我们首先来看一下这两个药品所聚焦的疾病领域——血液瘤。血液瘤是指来源于造血细胞的恶性疾病，常见病理类型包括各类白血病、多发性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤等。诺诚健华以奥布替尼为核心疗法，加上坦昔妥单抗、Mesutoclax等产品布局，确立了在血液肿瘤领域的领导地位。奥布替尼是一款高选择性、共价不可逆的口服BTK抑制剂，2020年率先获批了复发/难治性CLL/SLL、MCL两大适应症。2023年，奥布替尼成为中国首个且唯一获批针对复发或难治性MZL适应症的BTK抑制剂。2025年4月，一线治疗CLL/SLL适应症获批。相较于第一代BTK抑制剂，奥布替尼进行了结构的优化。这也使得奥布替尼具有较佳的激酶选择性，降低了脱靶效应，拥有更好的疗效和安全性。因此，奥布替尼自2020年12月获批上市以来，销售额就逐年增长。2025年前三季度，奥布替尼销售收入已达10.1亿元，同比增长45.77%，已经突破了2024年全年的收入规模。从2025年前三季度的数据来看，公司整体营收为11.15亿元，奥布替尼贡献了绝大部分收入。在奥布替尼的稳步放量之外，坦昔妥单抗进一步完善了公司在血液瘤领域的产品布局。2025年5月，坦昔妥单抗联合来那度胺治疗不适合ASCT条件的复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/rDLBCL）成人患者的上市申请获得NMPA批准，成为中国首个获批该适应症的CD19单抗。持续的研发突破和获批上市离不开持续的研发投入。过去四年，诺诚健华累计研发投入达30亿元，研发费用率维持在70%以上。直到2025年大单品销售额大幅提升，研发费用才有所摊薄，但研发费用率仍维持在60%以上。不过，我们都知道，创新药品从取得研发突破到获批上市再到实现盈利，通常需要较长时间，并且研发的成功率也无法保证。BD交易拓展增长空间除了药品收入，商务拓展（BD）收入增长也是营业收入快速增长的一个重要因素。2025年，公司持续深化海外业务拓展与合作布局，全年成功落地两项商务拓展（BD）交易。1月，公司与Prolium关于CD20×CD3双特异性抗体ICP-B02（CM355）达成许可合作。10月，公司又与Zenas签署了授权许可协议，对外授权奥布替尼及两项临床前抑制剂的相关权益。这两笔交易的首付款合计1.18亿美元，折合人民币贡献了大约三分之一的营业收入。两项BD交易的落地，不仅为公司带来收入，也验证了公司研发管线的全球竞争力。更重要的是，技术授权是不产生成本的，这一部分的毛利率是100%。对于诺诚健华来说，BD交易的落地既拉高了整体毛利率，又能为管线研发和拓展提供现金流。开拓新增长点：自免疾病和实体瘤至于未来，诺诚健华还有新的增长点吗？事实上，诺诚健华也一直在进行自免疾病和实体瘤领域的管线研发。2022年，全球自身免疫性疾病药物市场规模为1323亿美元，2025年将达到1473亿美元，复合年增长率为4.1%。中国市场的增速要显著高于全球。2025年中国这一市场规模预计为79亿美元，到2030年预计达到231亿美元，复合年增长率为23.9%。但是，现阶段商业化的自身免疫性疾病药物的共同点是作用广泛、不针对特定疾病，也因此具有较大的副作用。而诺诚健华针对B细胞信号通路异常及T细胞通路异常类疾病，打造差异化管线。在B细胞通路治疗自身免疫性疾病中，奥布替尼呈现出巨大潜力。目前，奥布替尼已布局系统性红斑狼疮（SLE）、多发性硬化（MS）、慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）等适应症，都已进入2或3期临床试验。其中，奥布替尼是全球首个在SLEII期临床试验中展示显著疗效的BTK抑制剂。同时，公司也正在开发因T细胞功能异常引发的自身免疫性疾病的药物。ICP-332（TYK2-JH1抑制剂）和ICP-488（TYK2-JH2抑制剂）等在炎症性皮肤疾病治疗中呈现出潜力。而上面提到的10月份与Zenas签订的许可协议就是公司开拓全球自身免疫疾病市场的有效验证。在实体瘤领域，诺诚健华以精准靶向与ADC技术双轮驱动，聚焦未被满足的临床需求。2025年12月，公司自主研发，用来治疗患有NTRK融合阳性肿瘤的成年人及青少年患者的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼获批上市。同时，针对儿童患者的注册临床试验也正在进行。至于多管线研发离不开的长期资金投入，公司也有多重保障。公司2022年实现A+H两地上市，募集资金总额超50亿元，为研发奠定了坚实的资金基础；同时BD交易也有望为后续研发投入持续补充资金。截至2025年前三季度，公司货币资金余额达68.20亿元。最后，总结一下。凭借奥布替尼商业化放量与BD合作落地，诺诚健华在2025年实现业绩大幅增长，也开始了从单品驱动到管线多元发展的关键进阶。接下来，公司将在持续巩固以奥布替尼为核心的血液瘤领域赛道优势的同时，也向自免和实体瘤领域拓展，打开成长新空间。未来，随着管线成果的逐步兑现，公司有望在更多领域实现更大突破，迈向发展新阶段。

新浪微博 2026-02-05 00:00:00

2. #全球首个iTTP纳米抗体药开出浙江首方##国际创新药闻#2026年5月，全球首个iTTP靶向纳米抗体药——注射用卡拉西珠单抗在浙江、北京、江苏等地开出首批处方，中国iTTP治疗正式迈入精准靶向新纪元！ 一、iTTP是什么？为什么极度凶险？ iTTP=免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 - 超罕见急危重症，发病率2–6/百万，起病急、进展快 - 自身抗体抑制ADAMTS13，导致超大vWF堆积、血小板疯狂聚集、全身微血管形成致命微血栓- 未及时救治死亡率≈90%；传统治疗后仍有**8%–20%**死亡、**30%–50%**复发 二、传统治疗的痛点 - 以血浆置换+免疫抑制为主，起效慢、急性期风险高 - 依赖大量血浆、ICU住院久、医疗负担重 - 复发难治、器官损伤与远期风险突出，被动救治、难防复发 三、卡拉西珠单抗：精准阻断发病机制 - 全球首个iTTP靶向纳米抗体，更小、穿透力更强、快速起效 - 精准结合vWF A1结构域，直接阻断vWF与血小板结合，从源头叫停微血栓- 2025 ISTH指南推荐：卡拉西珠单抗+血浆置换+免疫抑制=三联标准方案 四、三大核心获益（循证证实） 1. 降死亡：治疗期iTTP相关死亡0%，优于标准治疗 2. 少复发：复发风险降低67%，显著减少恶化与再发 3. 省血浆：血小板恢复提速1.55倍，血浆用量减41%，缩短ICU与置换天数 五、对中国患者的现实意义 - 打破复发难防、死亡难控的长期僵局 - 从“被动抢救”转向精准主动阻断，改善预后与生活质量 - 浙江等多地首方落地，国际前沿疗法可及，罕见病救治再上新台阶

新浪微博 2026-05-26 00:00:00

3. 身上莫名其妙出现的淤青，居然会成为求救信号？#淤青 #血小板减少 #免疫性血小板减少症 #抖出健康知识宝藏 #医疗健康创作训练营

抖音 2026-01-14 00:00:00

4. 关于潮汕人的迷之信仰——白蛋白和丙球，说说正常人是否有必要打这些玩意。这是经常被问到的问题，比如之前有媒体说「原本球蛋白全国三分之一的销售市场，主要集中在广东，尤其是广东的潮汕地区」，这个数字是否属实无法确认，但是确实在国内一些地方有滥用白蛋白和丙球的习惯。1. 先说一下什么是人血白蛋白、丙种球蛋白/免疫球蛋白。这些蛋白质主要是来源于人血的，准确的说是血浆。我们的血液在经过离心机离心后会分层，下层是各种血细胞（如红细胞、白细胞和血小板），上层就是血浆，血浆中含有各种蛋白质，最主要的（占比约60%）是白蛋白（albumin，也叫清蛋白），其次是球蛋白，其中抗体主要存在于γ蛋白（丙种球蛋白）中，也叫免疫球蛋白（immunoglobulin, Ig）。为啥是「γ」？这是蛋白电泳的位置决定的，图1是蛋白电泳凝胶示意图，按照在泳道上的位置分别是白蛋白、α1球蛋白、α2球蛋白、β球蛋白和γ球蛋白，而抗体就主要存在于γ球蛋白中。因此，γ球蛋白≈免疫球蛋白≈抗体，又因为γ是第三个希腊字母，对于汉字的「丙」，所以也γ球蛋白被称为丙球。2. 这些血浆蛋白，在人体中都是有特定作用的。简单来说，白蛋白由肝脏合成，作用是维持血容量和血浆胶体渗透压，并且有一些转运功能，而丙球由脾脏、胸腺等免疫器官合成，主要起到免疫调节作用。所以这些蛋白质的功能直接决定了它们的临床用途。白蛋白主要用途是：-严重失血、创伤或烧伤引起的低血容量休克；-脑水肿、颅脑创伤引起的颅内压增高；-肝硬化引起的水肿；-新生儿高胆血红素症；-低蛋白血症等丙球的主要用途：-重症感染或新生儿败血症等部分感染性疾病；-部分严重免疫缺陷人群；-川崎病（Kawazaki Disease）、免疫性血小板减少症（ITP）等部分自身免疫性疾病。如果按照FDA的批准适应症，还要窄得多。这边多说几句，为啥丙球能治疗川崎病和ITP这样的自身免疫性疾病？以川崎病为例，输入的丙球可以与血浆中的自身抗体结合，降低其活性，降低炎症反应，所以早期输入丙球可以降低川崎病冠脉并发症的发生率。但只有几种自身免疫性疾病，静脉输注丙球是有证实的临床获益的，并非全部。3. 所以，无论白蛋白还是丙球，都有严格的临床运用指征。从白蛋白的功能可以看出，它和免疫调节基本无关。对于轻度白蛋白下降（30～35g/L）的患者，一般更推荐通过食物补充，而对于普通人来说，打多少白蛋白都是没用的。同样的还有丙球，丙球的适应症只有上面提到的几类，正常人以及不是这些疾病的患者，打丙球并没有什么用。也许有人想，万一打丙球能「提高免疫力」呢？这里就必须提醒一下，一般人群打丙球，不仅无法提高免疫力，还可能有血栓风险。根据一些研究，继发性低丙种球蛋白血症患者接受丙球静脉输注治疗后第1天，急性心肌梗死和缺血性中风的风险提高3倍；在接受丙球静脉输注治疗1年的患者中，严重血栓栓塞事件的绝对风险估计增加约1%。关于丙球增加血栓风险的原因有几种假说，有的认为静脉输注丙球会显著增加血液粘度，促进红细胞聚集，可能导致局部血栓形成，也有的认为是促进血小板活化和动脉血管痉挛导致血栓形成。在2013年，FDA要求在丙球制剂在说明书中增加黑框警告（图2），提醒输注丙球后有血栓产生的风险。（黑框警告是美国FDA对上市药物采取的一种最严重的警告形式）所以我们总结一下，对于特定几种疾病，静脉输注白蛋白或丙球是有帮助的，但是不应该滥用。而对于普通人输注这些不仅没有好处，「提高免疫力」只是一种妄想，并且可能还有小概率的血栓风险。当然我这只是正常科普，不一定能劝得动潮汕人。

新浪微博 2026-02-25 00:00:00

5. [Commentary]ITP治疗，可能正在进入“后激素时代”

微信公众号 2026-05-22 00:00:00