2025年12月的全球新药研发领域涌现出多项突破性进展，从首款RNAi疗法到首个AI设计抗体进入三期临床，一系列’全球第一’标志着疾病治疗正在迈入全新阶段。这些进展不仅为特定疾病患者带来了希望，也揭示了未来医药发展的前沿方向。
智能速览
12月全球共99款新药获批，中国境内占36个。
血友病领域首款RNAi疗法’赛菲因’在华获批，年给药仅6次。
全球首个CDK2/4/6抑制剂’赛坦欣’获批，应对乳腺癌耐药难题。
全球首款AI抗体GB0895进入III期临床，用于治疗重度哮喘。
同宜医药的CBP-1018达成超20亿美元海外授权。
精华内容
2025年12月，全球新药研发领域捷报频传，多项’全球首款’药物的涌现，预示着治疗模式的革新正在加速到来，为临床难题提供了全新的解题思路。
罕见病疗法新纪元
血友病治疗迎来里程碑。赛诺菲的RNAi疗法Fitusiran（赛菲因）获国家药监局批准上市，成为全球首款治疗血友病的RNAi药物。该疗法通过RNA干扰机制，一年最少仅需注射6次，极大地简化了治疗流程。其适应症覆盖了存在或不存在凝血因子抑制物的A型和B型血友病患者，为这一罕见病群体提供了全新的预防性治疗选择。
攻坚乳腺癌耐药
针对乳腺癌内分泌耐药难题，正大天晴的库莫西利（赛坦欣）正式获批。作为全球首个CDK2/4/6抑制剂，它与氟维司群联合使用，为既往接受内分泌治疗后进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者提供了新方案。该药物的研发旨在解决临床上常见的CDK4/6抑制剂耐药问题，同时有望减轻传统治疗带来的骨髓抑制副作用。
AI制药迈向关键期
人工智能药物开发迈出关键一步。Generate Biomedicine宣布，其利用AI设计的长效抗TSLP抗体GB0895启动两项全球III期临床试验，用于治疗重度哮喘。这是全球首款进入III期临床的AI抗体，标志着AI技术从概念走向临床验证。目前全球虽有148个AI药物在研，但尚无上市产品，GB0895的进展为整个AI制药领域注入了强心剂。
从RNAi到AI，2025年末的这些突破展现了药物研发技术平台的多元化趋势。这些创新疗法不仅解决了未被满足的临床需求，也为攻克更复杂的疾病开辟了道路。未来，这些前沿技术将如何深度融合，持续改变人类健康的版图？
