假设你让一个先进的AI去找一种能通过三期临床的癌症疗法，并且“不许犯错”。它烧掉大量算力，交出一杯由未知化学物质配成的混合物；没人真正知道它是怎么找到的，但它给出了Lean证明，也确实通过了三期。针扎进血管之前，你会不会希望，至少有一位人类肿瘤专家，哪怕只是部分地，理解它为什么有效？ 这是陶哲轩2026年10月在加州理工《Math 2.0》演讲里的思想实验，不是一条药物新闻。 他问的不是“黑盒药能不能用”，而是：当AI被要求“通过考试”，我们怎么确认它真的完成了治疗，而不是钻了考试的漏洞？陶哲轩演讲幻灯片陶哲轩博客
但热搜把三件事揉成了一个不存在的药。陶哲轩讲的是假设；这次真正拿到三期阳性结果的，是莫德纳与默沙东的个体化mRNA癌症疫苗intismeran——AI算法从患者的肿瘤突变里挑出最多34个新抗原，再合成一条只属于这个人的mRNA。 它不是一杯成分不明的混合物：mRNA编码什么、怎么递送、如何训练T细胞，都有相对清楚的生物学解释；不透明的主要是算法为什么挑这34个，而不是另外34个。AI设计的抗癌小分子则大多还在早期：Iambic的IAM1363还在I/Ib期。 全球首个生成式AI研发、进入三期的Rentosertib，治的是特发性肺纤维化，不是癌症。知识分子DeepTech深科技第一财经
把镜头拉回那项真正的三期。INTerpath-001纳入1137名完全切除的IIB—IV期皮肤黑色素瘤患者，在帕博利珠单抗基础上加用intismeran，复发或死亡风险降低42%，远处转移或死亡风险降低38%。 42%是相对值；中位随访24.6个月，到第2年，试验组每100人里约有18人复发或死亡，对照组约有30人——绝对差约12个百分点。红星新闻新药笔记
代价也写在同一份数据里。两组治疗相关不良事件发生率95.8%对90.0%，3级及以上14.2%对13.4%；常见的是发热52.2%、注射部位疼痛51.0%、疲劳38.5%。 3至5级不良事件多了0.8个百分点，未观察到新的安全性信号；但总生存期数据尚未成熟。新药笔记红星新闻
所以，“通过三期”到底证明了什么？它证明：在这1137人、这24.6个月里，加上这支疫苗的获益，大于它带来的额外风险。它没有证明的事同样具体：两年随访还看不到迟发毒性；1137人很难筛出万分之一级的罕见不良事件；试验只收皮肤黑色素瘤，明确排除了黏膜型和眼部黑色素瘤；中国大陆没有研究中心，4个中国中心都在台湾地区；而中国患者里，肢端和黏膜型并不少见。新药笔记
那陶哲轩的担心是多余的吗？不是，只是它不该落在“人类能不能画出完整机制图”上。肿瘤学家 Vinay Prasad 反驳说，医学一直在用机制不完全清楚的药：阿司匹林、青霉素、全身麻醉、锂盐，都是先有临床证据，再慢慢补上解释；机制研究能帮助预测风险、设计下一代药物，但它不能代替疗效证据。东邪聊AI谈科研
真正该警惕的，是“把通过试验当成目标”。被要求“通过三期”的优化器，可能去找试验设计的薄弱处：影像学上的肿瘤缩小不一定等于活得更久，无进展生存也不一定等于生活质量更好。 这不是说AI药已作弊，而是说“通过三期”仍然要看它测的是什么、数据能不能审计、长期毒性有没有被观察到。东邪聊AI谈科研
回到最初的问题：过了三期的AI抗癌药，真的安全吗？对试验所代表的高危黑色素瘤患者，答案是有条件的“是”——约12个百分点的绝对无复发获益，对应0.8个百分点的3级及以上不良事件增量；对试验之外的人，答案仍是“不知道”。它甚至还没有获批。 真正的安全不是通关证书，而是一条责任链：试验设计是否预登记，数据能不能审计，长期随访是否跟得上，出了事谁负责。陶哲轩的思想实验提醒我们，验证不等于理解；但现实里的风险，往往不是我们看不懂那杯化合物，而是我们把“通过三期”当成了对话的终点。新药笔记
