渐冻症新药是希望之光还是虚假承诺？140万天价药引全民热议_生活杂货

1. 天价新药问世，多数渐冻症患者却被抛弃？

2. 渐冻症新药登场！单针10万+ 一年14针买一送一 2年死亡风险降低88%

3. 渐冻症患者都期待“新药”救命，但一年140万的治疗费真适用于普通人吗？

4. 渐冻症新药来了，河南首针开打

5. 渐冻症药物获批，那么蔡磊能站起来吗？

6. 140万一年的“渐冻症新药”，没想到竟然还不是有钱就能用！

7. Nature子刊

8. 《自然·神经科学》

9. 【ALS解冻专家】渐冻症患者的“解冻”希望

10. PACTALS指南 | 肌萎缩侧索硬化症的治疗

11. 本是意外用于治疗渐冻症的药物，但没想到对延缓患者病情效果这么好！

12. 依达拉奉效果大揭秘

13. 抗渐冻症药物“依达拉奉”，注射制剂和舌下含片效果一样吗？

14. 与渐冻症纠缠 16 年，我想说说现在能用上的那些治疗法子

15. ALS渐冻症治疗最前沿！日本医疗领跑全球！对话顶尖神经内科专家。解析世界首款延缓病情，还能延长寿命的新药-「罗泽巴拉明」！

16. 【ALS解冻专家】渐冻症治疗“致命陷阱”曝光，这些钱真没必要花

17. 全球首创渐冻症基因治疗药获批临床！中国创新药迈入国际赛道

18. 这项失败的渐冻症临床试验登上Cell

19. 《Nature》突破ALS治疗困局

20. //@阿猎木星初转腾://@緊急球九://@蔡磊:凤凰网长达三年半的纪录跟拍，无意中记录了一个青春美丽的生命从面对快速的死亡来临的绝望，到我和她见面说她能活的不相信，到安排她到医院临床治疗的场景，到重获新生三年后给我发来生日祝福，现在的她阳光四射健康洋溢，而三年前的我身体比她还好，记者问我能救别人却不能救自己是不是很失落，我无比开心的说这就是我拼搏的意义！感谢你们的记录，这个时代太伟大了！#蔡磊研发药物对病友起效自己没用##蔡磊进入渐冻症晚期##凤凰网旅途#

21. 脂蛋白a升高，2个降血脂新药的新消息传来！大专家讲解。张之瀛大夫请来中国权威心血管病专家霍勇教授，给大家带来脂蛋白a2个新药的最新消息。#抖出健康知识宝藏 #健康科普有新知 #脂蛋白a #脂蛋白a高 #血脂

22. 12月7日，国家医保局正式公布新版医保药品目录，新增114种药品，其中包括50种一类创新药，整体谈判成功率达88%，较2024年提高12%。本次调整重点加强了肿瘤、慢性病、罕见病、精神疾病和儿童用药等领域的保障。例如，新增了用于三阴乳腺癌、胰腺癌、肺癌等重大疾病的药物，以及朗格汉斯细胞组织细胞增生症、地中海贫血症等罕见病用药。此外，19种药品被纳入首版《商业健康保险创新药品目录》，包括CAR-T细胞疗法、阿尔茨海默病治疗药物等，进一步拓展了医保与商保的衔接。此次调整后，国家医保目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种。新版目录将于2026年1月1日起正式实施。

23. 近日，渐冻症患者、京东前副总裁蔡磊的助理陈女士透露，由于病情进展，蔡磊的语言能力已完全丧失，只能通过眼控仪进行交流与打字，他深知自己时间不多，依然坚持每天工作十几个小时，争分夺秒地推进科研项目，为渐冻症药物研发做最后的努力。#助理确认蔡磊丧失语言能力##蔡磊目前用眼控仪交流打字#今年1月1日，蔡磊曾发布一封给渐冻症病友的公开信，表示渐冻症抗争的接力棒不会掉落，呼吁大家共同扛起抗争渐冻症的大旗。渐冻症的学名为肌萎缩侧索硬化症，是一种进展迅速、不可逆的神经退行性疾病，发病速度因人而异，部分患者在12到18个月内丧失行走能力，1到2年内出现呼吸衰竭，只有极少数患者能存活10年以上。今年47岁的蔡磊，自2019年被确诊为渐冻症以来，已与病魔斗争了六年，但身体状况仍在肉眼可见地恶化，目前除了丧失语言能力外，蔡磊呼吸也已开始衰竭，必须整夜戴呼吸机，夜晚睡眠经常被打断，有时因肌肉和韧带疼痛一夜要翻身十几次。2024年，蔡磊团队携手科学家、科研单位、生物科技公司及医院，共同成立8家联合实验室，成功促进10条药物管线进入临床阶段。在蔡磊的不懈努力下，他的科研团队取得了多项重要进展，已有多个渐冻症药物进入临床试验阶段，其中一些药物显示出良好的疗效。然而，随着蔡磊关注度的提升，网络上出现了许多抹黑他的言论，如“招募20个快死的患者干一票”“行贿北医三院樊东升教授”“宣布捐款一个亿，到现在没有捐款一分”等。面对质疑，蔡磊此前曾表示，只要还有一口气，他就会继续坚持下去，为渐冻症患者带来更多的希望。助理确认蔡磊丧失语言能力

24. 渐冻人蔡磊研发的药物对病友起效对自己没用，为什么会出现这种情况？

25. 解药｜一款肾病新药断货，缺药困境何解？

26. 谈尿布皮炎的预防和治疗，转发！//@儿科医生小平平:怎么说呢，我其实是不赞同这种治疗方案的。对于婴儿尿布皮炎，首重预防，也就是孩子排泄后，及时清理，更换纸尿裤，并且用氧化锌软膏（或者母乳）涂屁股。出现轻度尿布皮炎后，也建议用氧化锌软膏治疗。如果治疗效果不佳，可以用氢化可的松乳膏外用，如果尿布皮炎持续好几天，而且有牛肉样红色斑块、卫星状丘疹、浅表性脓疱等继发假丝酵母菌感染时，建议外用抗真菌药，比如咪康唑乳膏等，确实继发细菌感染的情况下，才需要外用莫匹罗星。千万不要用曲咪星（曲安奈德）这种中强效外用激素，对婴儿来说过于强效，可能会导致糖皮质激素副作用，比如皮肤萎缩和肾上腺抑制。#健闻登顶计划# #儿童健康守护者计划#

27. 看蔡磊先生的纪录片，第一次感受到什么是一个「把人类躯壳用到极致」的人。他患渐冻症六七年，直到现在病情发展到全身都动不了，几乎只有眼球可以动，连喝水都很困难的程度。还是从每天七八点，工作到晚上12点，一天工作十多个小时。到这里可能会有一些人嗤之以鼻，命都没了还工作有什么意义，陷入绩优主义的东亚人。但这一刻，我觉得不是的。每个人都有选择自己生活的自由。在这一刻，所谓的身体健康对他而言只是一个躯壳，一个工具。他愿意为了他想做的事，付出一切，包括这具躯壳。几分钟的采访里，他重复了很多次：分秒必争，分秒必争，分秒必争。人生，的确是一场分秒必争的游戏，#蔡磊研发药物对病友起效自己没用#

28. 【我国首例介入式脑机接口成功应用：帮助偏瘫患者恢复行走】9月22日消息，近日我国首例介入式脑机接口辅助人体患肢运动功能修复的临床试验由南开大学团队成功完成。该项试验帮助一位偏瘫患者实现了运动功能的部分恢复。在天津某康复医院内，67岁的郑先生不仅能够自行拿起水杯喝水，还可以借助拐杖行走。郑先生曾经历三次脑梗，最后一次导致他偏瘫卧床半年有余，生活一度无法自理。今年6月，他接受了介入式脑机接口辅助运动功能修复的临床试验，并配合开展了约三个月的系统康复训练。目前，他的上下肢运动功能已得到一定程度恢复。介入式脑机接口技术通过颈部微创血管手术，将搭载微型电极的支架经血管输送并贴附于特定脑区血管壁，以采集大脑电信号。该支架采用钛合金等生物相容性材料制成，呈细网状结构，其上固定的脑机电极比头发丝更为纤细。目前，该项技术已启动多中心临床试验，并被纳入科技部《脑机接口研究伦理指引》。未来，它有望为脑卒中、截瘫、渐冻症等运动功能障碍患者提供全新的治疗途径。

29. 国家药品监督管理局已批准礼来申报的多奈单抗注射液（商品名：记能达®）上市，用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。记能达® 已经进入首版商保创新药目录。此前，国家药品监督管理局已通过优先审评审批程序批准卫材申报的仑卡奈单抗注射液（商品名：乐意保® / Leqembi）上市。用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。乐意保® 已经进入首版商保创新药目录。

30. 【#甘肃血铅异常患儿第一疗程234人出院#】截至7月20日12时，247名血铅异常患儿均得到住院治疗或居家营养干预。住院治疗的235人，已完成第一疗程出院234人、在院1人。经专家组研判，治疗后血铅检测值较治疗前平均下降40.21%，治疗效果达到预期。为进一步做好后续治疗保障工作，已组织儿科、中毒等医疗专家，制定后续治疗方案，建立患儿健康监测档案，动态掌握康复情况，跟进做好健康管理服务。持续做好患儿、教职员工治疗保障工作，设立专项基金，对所有患者进行免费治疗，及时为患儿异地治疗提供费用报销，并协调开辟绿色通道，发放营养费及陪护等补贴，保障孩子的健康成长。（央视新闻）

31. 专家说，血清是治疗毒蛇咬伤的唯一有效药物，这是扯淡的，纯放屁。李鸿政的微博视频

32. 重生之路——一位慢阻肺患者的治疗历程 #慢阻肺 #患者故事 #医者仁心敬佑生命

33. 肺结节消融治疗全过程，电磁导航支气管镜下取活检！ #肺结节 #微创消融 #抖出健康知识宝藏 #健康科普不基础

34. 带状疱疹神经痛为啥用药效果不好？ #带状疱疹 #带状疱疹后神经痛 #带状疱疹后遗症 #抖音知识年终大赏

35. 拜登患前列腺癌采用质子放射治疗，肺癌患者也能用，有些能根治 #拜登前列腺癌 #质子重离子#肺癌

36. 左腿肿痛找不到原因？一个血管外科的常见诊断思路：髂静脉压迫#髂静脉压迫综合症 #下肢水肿 #抖出健康知识宝藏 #我的年度健康盘点

37. #海上医学科普论坛##健闻登顶计划##浪眼探会#中度/重度疼痛：必要时医疗干预服用止痛药：在疼痛发作初期（痛感较轻时）服用非甾体类抗炎药，如布洛芬、萘普生（需按说明书剂量服用，避免空腹，有胃病、哮喘者需咨询医生），能抑制前列腺素合成，缓解疼痛效果明显。就医治疗：若疼痛逐年加重、服用止痛药无效，或伴随经量过多、经期延长、性生活痛，需及时就医，排查子宫内膜异位症、子宫腺肌症等疾病，针对原发病治疗（如激素治疗、手术治疗等）。

38. “与时间赛跑”的精准治疗，湖南开出首张“渐冻症”对因治疗新药处方

39. 武汉首针！全球首个渐冻症精准治疗药物完成注射生命不再“渐冻”

40. 渐冻症患者有救了！这几种新药临床试验结果公布，改善效果竟然这么好？

41. 全球首款靶向治疗完成国内首针注射，为渐冻症未来带来希望！

42. 3期延长期试验托夫生实现SOD1-ALS患者长期获益

43. 上海：SOD1基因突变“渐冻症”患者有了“对因治疗”药物可延缓疾病进展

44. 四川完成首针渐冻症新药注射，开启渐冻症精准治疗新时代

45. 祝贺神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物SNUG01获国家药品监督管理局临床试验默示许可

46. “颠覆认知！渐冻症并非无药可治，只是很多人卡在‘用不起’和‘不知道’” - 哔哩哔哩

47. 从“无药可医”到“有药可用”：渐冻症多层次保障的协同之路

48. 90%渐冻症非遗传！30年研出救命药，三方发力罕见病总算有盼头了

49. Nature | 精准治疗新视角：C9orf72蛋白多表位激活拓展ALS免疫干预靶点库

50. 渐冻症治疗新曙光：托夫生注射液的上市与意义

51. “西部首针！”渐冻症对因治疗药物在西安完成注射

52. Nature | ALS自身免疫反应的关键证据：C9orf72触发CD4⁺ T细胞应答

53. 渐冻症全球首药上市！患者却难以支付，丁伟波：商保创新带病投保

54. ALS患者长期治疗与用药的首选

55. Cell丨一次失败ALS试验的分子启示——药物分布广泛但疗效甚微

56. 西部首针！渐冻症对因治疗药物在西安完成注射

57. “渐冻症”治疗：利鲁唑（Riluzole）如何为生命争取时间

58. 神经前哨·月度快报：肌萎缩侧索硬化症（ALS）

59. 临床试验失败了，却最终逆袭登上《Cell》？审稿人：科学机制的影响大于成败！

60. 渐冻症治疗新突破，罕见病支付难题显棘手，创新药目录或破局之道

61. 反义寡核苷酸疗法对C9orf72相关ALS的影响

62. 罕见病药物可及要跨过多少关

63. 2025最新ALS（渐冻症）研究综述：TDP-43蛋白病、C9ORF72、SOD1、FUS四大核心靶点机制解读

64. 渐冻症治疗新药来了，湖南首针开打

65. 靶向SOD1 抗体疗法在“渐冻症”2期临床试验中达到主要研究终点

66. 渐冻症患者盼来新药了，可这价格……普通家庭真吃得起吗？

67. RADICAVA（依达拉奉，Edaravone）如何改善ALS患者的生活质量？ - 哔哩哔哩

68. 声音被关掉，制度要开麦：以蔡磊之痛为镜重构中国渐冻症治理链路

69. 91种医保新药落地：罕见病药报销80%，救命药负担大减

70. 渐冻症原来并不是“无药可治”，只不过有的药用不起，有的药不知道！

71. 注意！80% 渐冻症患者没听说，利鲁唑加上这 5 个辅助方法，病情控制超预期！

72. CELL：埃默里大学借助NULISA技术筛选鉴定CCL26为渐冻症ALS基因治疗药效学生物标志物

73. 攻克ALS：靶向共同病理机制的治疗新策略

74. 利鲁唑服用竟有这么多禁忌？渐冻症患者一定要注意！

75. 超20亿美元！BMS押注AI合作，开发ALS新药

76. 口服新药RADICAVA（依达拉奉，Edaravone）美国FDA批准

77. 渐冻症的新线索！科学家揭示C9orf72缺失通过免疫失调影响外周神经肌肉系统加速ALS机制

78. 延缓渐冻症病程的利鲁唑：是续命希望还是甜蜜负担？这些利弊患者及家属必须看清！

79. J Clin Invest | 约翰霍普金斯大学Jiou Wang团队抑制C9orf72重复RNA的非AUG翻译

80. 渐冻症患者注意！原来增强利鲁唑的方法有这么多，真后悔知道晚了

81. 托夫生 tofersen（Qalsody）适用症 - 哔哩哔哩

82. 【ALS解冻专家】国产1类生物新药ARC001获批开展ALS临床试验

83. 渐冻症的治疗别再单一用药了，“利鲁唑”之外，这些治疗也同样重要！

84. 渐冻症的治疗终于不用再“望梅止渴”，这3种新药慢慢在临床运用了！

85. 利用抗体遮蔽提升反义寡核苷酸的靶向递送效率

86. 渐冻症患者必看，提升利鲁唑效果的7个“黄金法则！”

87. 渐冻症患者别错过！增强利鲁唑药效的方法找到了，用好病情日日稳

88. “抗渐冻症药物与这些药物共用，可能让患者吃大亏！”

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