曲非肽(曲芬尼肽,trofinetide)适应症与上市时间
上市时间:曲非肽于2023年3月10日获得美国FDA批准上市。
上市地点:目前,曲非肽仅在美国上市。尚未在中国上市。
适应症:曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的雷特综合征(Rett Syndrome)。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍性疾病,主要影响女性,临床特征包括进行性智力下降、孤独症行为、手的失用、刻板动作及共济失调等。曲非肽作为首个也是唯一一个被批准用于治疗雷特综合征的药物,为患者提供了新的治疗选择。

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