渐冻症特效药来了！北京打出首针，曾1年180万

看着自己的身体一点点“冻住”，从走路不稳到拿不起筷子，再到最后连呼吸都要靠机器维持，这就是渐冻症患者每天都要面对的绝望。这种被称为“世界五大绝症之首”的疾病，长久以来几乎无药可根治，患者只能眼睁睁看着自己的生命走向终点。

但近年来，好消息接连传来。2025年6月10日早上6点，在北京的北京大学第三医院，43岁的渐冻症患者李女士，顺利接受了托夫生注射液的腰穿鞘内注射治疗。这是这款渐冻症靶向药在国内商业上市后的全国第一针，也给无数渐冻症家庭撕开了一道希望的光。

很多人可能不知道，过去治疗渐冻症的药物，大多只能缓解症状，比如延缓肌肉萎缩的速度，没法从根源上解决问题。而托夫生注射液（商品名：凯盛迪）不一样，它是全球首个、也是目前唯一一个获批的，专门针对SOD1基因突变导致的成人渐冻症的“对因治疗”药物。

简单来说，有一部分渐冻症患者，是因为体内的SOD1基因出了问题，会持续产生有毒的蛋白，慢慢破坏控制肌肉的运动神经元，最终让身体彻底“冻住”。托夫生就像一个精准的“拦截器”，能专门找到这个错误基因发出的指令，把它直接堵上，不让身体再产生有毒的蛋白，从源头上减轻运动神经元的损伤，延缓病情进展。这也是我国渐冻症治疗第一次真正迈入“治本”的新阶段。

说起这款药，很多人最先想到的，就是它曾经的“天价”。这款药2023年在美国获批上市时，一年的治疗费用折合成人民币就要140多万，甚至有传闻最高一年要180万，对于普通家庭来说，这完全是遥不可及的天文数字，就算想治病，也根本承担不起。

但随着这款药在国内落地，加上慈善援助和医保政策的持续跟进，价格已经有了翻天覆地的变化。刚在国内上市时，托夫生首年的定价约140万元，通过北京康盟慈善基金会的援助，内地的中国籍患者首年自费价格直接降到了约70万元，还不到美国定价的零头。

更让人振奋的是2026年的新利好：这款药已经纳入了医保“双通道”管理，叠加医保报销和慈善援助之后，符合条件的患者，一年的自付费用最低能降到7万元左右。曾经要“卖房治病”的天价药，如今终于走进了普通家庭能承受的范围，很多患者再也不用在“保命”和“保家”之间做艰难的抉择。

不过这里也要跟大家说清楚，这款特效药不是所有渐冻症患者都能用。它只针对携带SOD1基因突变的成人渐冻症患者，这部分患者只占所有渐冻症患者的大约2%，目前国内符合这个条件的患者大概有1200多例。对于其他类型的渐冻症，比如占绝大多数的散发型渐冻症，这款药目前是没有效果的。

虽然这听起来有些遗憾，但对于这2%的患者来说，这是从“无药可治”到“有药可用”的巨大突破，更是渐冻症治疗路上的关键一步。

现在，托夫生已经在国内全面落地，北京、河南、珠海、浙江等很多省市的核心医院都已经能开展治疗，患者只要拿着神经科或者罕见病科医生的处方，就能在大型三甲医院药房、正规连锁药店购买。

除此之外，国内也有越来越多的渐冻症治疗新疗法在推进，比如本土团队研发的AAV基因治疗药物，已经完成了首例患者的给药和3个月随访，还有更多新药正在临床试验阶段稳步推进。

渐冻症的攻克之路还很长，但这一针的落地，已经在原本密不透风的绝望里，撕开了一道光。我们相信，随着医学的不断进步，未来会有更多的特效药出现，会有更多的渐冻症患者，能等到属于自己的希望。