“迷你”基因剪刀落地：一次编辑有望治愈常见慢性病？
05-31 21:29
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新浪微博 2026-03-13
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1. 【清华团队合作发现基因编辑表观遗传风险并提出新策略】 CRISPR/Cas9为遗传病治疗带来革命性突破，当前其安全性研究多聚焦脱靶引发的序列改变，往往忽视了对细胞表观基因组及功能的影响。近日，清华大学药学院李寅青副教授、自动化系张学工教授团队发文系统性揭示了CRISPR/Cas9基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动，尤其可能导致成体干细胞、神经干细胞等干性细胞丢失自身干性特性，发生提前分化。团队还针对性提出了安全优化策略，为基因编辑技术的安全应用提供参考。基于对风险机制的清晰解析，研究团队从编辑设计、药物干预、工具选择三个维度，提出了具有应用价值的优化策略，从源头减少染色质扰动，保护干细胞的特性。研究成果以“减少基因组编辑引发的远程染色质扰动有利于维持干细胞身份”为题，于3月5日发表于《细胞·干细胞》（Cell Stem Cell）期刊。论文链接：网页链接（来源：药学院）#科研速递# 清华大学
新浪微博 2026-03-13 00:00:00
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16. 高脂血症一次性治愈，胆固醇治疗迎来基因编辑时代《新英格兰医学杂志》
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32. 美国国立卫生研究院资助的突破性缩小版CRISPR，实现精准体内输送
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