依氟鸟氨酸（Eflornithine，DFMO）适应症简介

依氟鸟氨酸（二氟甲基鸟氨酸，DFMO）是鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，依托不同剂型，拥有三大独立适应症，剂型之间不可互换使用。

静脉剂型最早获批，用于冈比亚型二期非洲人类锥虫病（昏睡病），当前 WHO 推荐主流方案为硝呋替莫联合依氟鸟氨酸（NECT 疗法），仅对冈比亚布氏锥虫有效，对罗得西亚锥虫无效，多用于中枢受累的二期患者，在新型口服药不可及的流行区域仍是重要治疗选择，用药期间需监测血常规、神经系统及听力。

口服片剂 Iwilfin 于 2023 年获 FDA 批准，用于高危神经母细胞瘤维持治疗，适用人群为已经完成包含抗 GD2 免疫治疗在内的多模态治疗、达到至少部分缓解的高危神经母细胞瘤儿童及成人患者，疗程 2 年，作用是抑制残留微小病灶增殖、降低复发风险。该剂型不是一线化疗药，用药前后需定期监测听力、血常规、肝功能，耳毒性是重点关注风险。

13.9% 盐酸依氟鸟氨酸乳膏 Vaniqa 为外用处方制剂，皮肤科用于女性特发性面部多毛症。它并非脱毛剂，仅减慢毛囊毛发生长速度，无法永久脱毛，单用起效通常需要 4–8 周，可联合激光、强脉冲光提升效果；全身吸收极少，不良反应以局部红斑、刺痛、干燥等皮肤刺激为主，若多毛由多囊卵巢等内分泌疾病引发，该乳膏仅能对症，不能处理原发病。

目前该药物三种剂型均未在国内获批上市，属于境外孤儿药，存在跨境购药风险，所有使用均需专科医生评估，严禁自行跨剂型、跨适应症使用。

来源机构：FDA、WHO、Australian Prescriber，IWILFIN (eflornithine) Prescribing Information、WHO Guidelines for human African trypanosomiasis、Eflornithine for neuroblastoma，https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/215500s001lbl.pdf，引用日期：2026-11-01

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