2026年9月，两件事把“AI做药”摆上了台面：9月2日，西湖大学宣布其与西湖实验室、西湖制药联合研发的新冠药“艾普司韦”（盐酸伊司特韦片）近期获国家药监局附条件批准，成为国内首款凭借AI辅助研发获批上市的原创药，从源头发现到完成临床试验仅用时三年半。这是一款口服小分子药，用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。同月，英矽智能由AI参与发现、针对特发性肺纤维化的Rentosertib完成了III期临床首例患者给药。科技日报国家药监局知乎
但要把话说清楚：截至目前，全球还没有一款由AI完全主导设计的药物获批上市；公开统计显示，AI发现或赋能的在研资产已超过100个，其中约六至七成仍处于临床I期，只有极少部分进入III期。对普通用户来说，现状可以概括成一句话：AI已经把新药研发前端“找分子”的环节从按年计压缩到按月计，AI辅助的创新药确实到了患者手里；但离患者最近的那道大考——临床验证——才刚刚开考。科技日报
AI到底跑快了哪一段
行业长期活在“三个十定律”里：一款成功上市的创新药，通常耗时10年、平均投入10亿美元，成功率仅约10%。AI切入的突破口，正是这条时间线的前端。科技日报
艾普司韦不是让通用大模型“生成”出来的，西湖团队用的是一套面向药物研发的专用AI模型。起点是一个包含约490亿种化合物的DNA编码化合物库：AI模型先圈出100多个候选，再用几天时间把范围缩到9个进行合成验证，其中6个表现出很强的病毒抑制活性，候选分子WLU6937就此锁定，从克隆出靶点蛋白到锁定候选分子只用了6个月。观察者网科技日报
英矽智能的论文揭示了类似的分工：靶点发现引擎PandaOmics锁定TNIK靶点，Chemistry42做虚拟筛选和迭代优化，只合成测试了不到80个分子就拿到了候选化合物。科技日报
从靶点发现到确定临床前候选化合物，它只用了18个月。科技日报
德睿智药的速度同样惊人：口服减重药MDR-001从项目启动到临床前候选化合物只用了8个月，四年多推进至III期，而同期传统研发模式下同类药物往往要8到12年。科技日报
分子设计环节的提效也能直接读出数字。在11月上旬举行的第三届国际生物计算创新峰会上，和铂医药方面介绍，其AI抗体模型新生成了107条全新分子序列，与靶点的结合成功率从过去的约9%提高到78.5%。36氪
但有一个事实必须说清：AI压缩的是搜索与试错的环节，不是临床风险本身。观察者网的判断是，三年半真正压缩的，主要是早期药物发现和优化环节。靶点验证、合成测试、动物实验、人体疗效和药监审批，并没有因为AI出现而消失。观察者网
离患者还有多远，要一段一段数
第一级台阶已经迈过去，但含金量要拆开看。艾普司韦是附条件批准，它与辉瑞Paxlovid“戳同一个点”——都抑制病毒复制必需的3CL蛋白酶，区别在于用了完全不同的分子结构，可以单独服用、无需搭配利托那韦。它能率先上市，一方面因为抗病毒是靶点明确、评价体系成熟的“老路”，另一方面AI扮演的是前端筛选助手，而不是整款药的“作者”。观察者网
而且获批只是起点：艾普司韦完整的关键临床数据和最终终端价格，目前仍需要更多公开信息来验证。对正在用药的患者来说，它是不是更有效、更安全的选择，还要交给市场回答。观察者网
真正的试金石在III期。英矽智能已正式启动Rentosertib的III期临床，方案为随机、双盲、安慰剂对照，计划招募约320名肺纤维化患者。它在IIa期看到了初步疗效趋势，但正如药融圈所概括，看到趋势之后仍需要更大样本、更长周期的III期验证，而创新药最贵、失败率最高的阶段恰恰就在临床，临床成功率并不关心分子是谁设计的。机器之心知乎知乎
第三级台阶上，还有大量公司停在起点：背靠DeepMind的明星公司Isomorphic Labs尚无自研药物进入临床，市场却已传出其拟以500亿美元估值融资的消息，估值与证据的反差引发公开争议。资本情绪同样真实：英矽智能股价在今年2月最高冲至80.9港元、随后深度回调，9月30日才在AI制药普涨行情中重新拉升8.48%。知乎知乎
新瓶颈：机器负责设计，人类还得负责验证
设计一提速，压力就转移到验证端。同一峰会上，瑞孚迪披露其高通量平台已把筛选速度提高50到100倍，而客户对验证能力的需求增长了约70倍。AI能一夜生成上万个成药假设，湿实验的节奏却没有跟着提上来。36氪
香港特区财政司司长陈茂波在同一场合提醒：人工智能不能消除临床风险，研发瓶颈正由“发现”转向“验证”。36氪
所以巨头们今年集体下场“建实验室”：2月，OpenAI与Ginkgo Bioworks合作，由GPT-5输出实验设计、自主实验室无人值守开展实验；9月，Anthropic证实已在旧金山湾区建设湿实验室，让Claude指挥机器人验证；10月，谷歌公布了把智能体嵌入实验室机器人、按反馈闭环迭代的方案。字节则分拆出Anew Labs独立做AI制药，拿到2.9亿美元天使轮。科技日报36氪
药企愿意买单是另一面：英矽智能自2021年以来已提名第35款临床前候选化合物，仅2026年前10个月就有11款；其与施维雅8.88亿美元的合作已达成首个研发里程碑、首次触发付款。知乎氨基观察
最后一道约束是钱和退出。单款新药研发成本约每9年翻一倍，这条与摩尔定律反向的“Eroom定律”决定了行业必须长期输血。而盘子本身还小：全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增至2025年的24.1亿美元、预计今年达29.9亿美元，机构对2035年突破460亿美元的预期，要靠临床数据来兑现。36氪科技日报
政策也在同步加注：9月18日，工信部等十部门发布《医药工业发展“十五五”规划》，明确提出开发应用AI赋能靶点筛选、药物分子设计与优化等多种场景。科技日报
回到标题：AI做药离真正给患者用还有多远？能拿到、能用上的AI辅助药已经有了，但数量仍屈指可数。答案在未来几年几个可观察的节点里：Rentosertib的III期数据能否让它成为首个走完全部临床验证的AI发现药物；艾普司韦的完整数据和真实世界使用能否补齐；更多III期管线能否复制前端提效。设计效率已被初步证明，临床价值仍待验证——这正是AI制药此刻要答的题，和传统药企几十年来的考题并无二致。
