全球首款，针对儿童小阴茎，长春高新子公司自研软膏临床试验获批

2月24日晚，长春高新发布公告，旗下核心子公司金赛药业自主研发的GenSci141软膏，正式获得国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展针对儿童小阴茎适应症的临床试验。这也意味着，这款有望成为全球首款专门治疗儿童小阴茎的药物，迈出了关键的一步。

很多人对儿童小阴茎这个病症并不熟悉，它是儿科生殖内分泌领域的常见问题，大多是因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2缺乏症、雄激素合成异常的先天性肾上腺皮质增生症，以及部分查不出明确病因的特发性情况导致的。根据相关临床专家共识，儿童小阴茎的核心治疗目标，是让患儿的阴茎发育到正常最小长度，保障正常的站立排尿功能，同时避免对孩子未来的生理、心理发育造成长期影响。

在这款药获批临床之前，全球范围内都没有一款专门针对儿童小阴茎获批上市的药物。临床上针对这个病症的治疗，长期处于“无专用药可用”的尴尬境地：医生大多只能根据临床经验，采用其他雄激素类药物进行“超适应症用药”，也就是用原本获批治疗其他疾病的雄激素药来给孩子治疗。这种方式不仅疗效没有统一的规范保障，还存在不小的安全隐患，比如高剂量用药可能导致孩子骨龄提前闭合、影响最终身高，或是引发男性乳房发育等不良反应。

此次获批临床的GenSci141软膏，是金赛药业自主研发的双氢睾酮外用软膏，属于改良型新药。双氢睾酮是人体自身睾酮在相关酶的作用下生成的一种雄激素，它和雄激素受体的亲和力更高，能更有效地促进阴茎组织的发育。和传统的口服、注射类雄激素药物不同，这款软膏是外用涂抹的剂型，主要在涂抹的靶组织局部起效，通过旁分泌的方式发挥作用，不会轻易造成全身激素水平的大幅波动，能在保障疗效的同时，大幅降低全身不良反应的风险。

从提交临床试验申请到获批，这款药仅用了两个月左右的时间，审批速度远超行业平均水平，也能看出国家对儿童专用创新药研发的支持。如果后续临床试验进展顺利，这款药成功获批上市，将成为全球首款专门针对儿童小阴茎的治疗药物，彻底改变该病症无专用药可用的现状，给无数患病儿童和家庭带来新的治疗选择。

同时需要提醒的是，目前这款药仅获批开展临床试验，距离正式上市还有不短的距离。新药研发本身周期长、环节多，后续的临床试验进程、最终的安全性和有效性结果，都还存在一定的不确定性。长春高新也表示，会积极推进该项目的研发工作，并按照规定及时披露后续的进展情况。