里程碑！中国原创碱基编辑药登《自然》，重症地贫患者 100% 治愈

2026 年 4 月 8 日，国际顶级期刊《Nature》发表重磅成果：中国团队自主研发的碱基编辑药物 CS-101，在 β- 地中海贫血临床试验中实现100% 功能性治愈，5 名重症患者全部摆脱终身输血依赖，标志着中国基因治疗从跟跑到领跑。

一、全球首例！体外碱基编辑药登《自然》

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这是全球首个体外碱基编辑药物临床结果登上《自然》正刊，也是中国基因治疗领域的历史性突破。药物采用自主研发的 “变形式碱基编辑器 tBE”，精准修复致病基因，无需全血移植、无严重副作用、无脱靶风险。

二、临床试验数据震撼医学界

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• 5 名重症患者（含 4 例最严重 β⁰/β⁰基因型）全部治愈

• 平均 16 天实现造血重建，彻底告别输血

• 首例患者已健康生活 28 个月，正常上学、运动、工作

• 安全性拉满：无克隆异常、无严重不良反应

三、实验室实拍：中国科研团队突破生命密码

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研发团队来自中国医学机构，历经多年攻关，攻克碱基编辑效率、安全性、脱靶控制等世界级难题，让 “一针治愈地贫” 从梦想变成现实。目前 CS-101 已治愈近 20 名国内外患者，被《自然》评为 “设定全新高水位线”。

四、患者福音：告别终身输血，重获新生

β- 地中海贫血是中国南方高发遗传病，30 万重症患者需每 2-5 周输血一次，长期铁过载致器官衰竭、家庭负担沉重。

CS-101 实现一次治疗、终身治愈，患者治疗后血红蛋白稳定正常，完全回归健康生活。

五、意义：中国领跑全球基因治疗新时代

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医学突破

• 全球首个碱基编辑药物成功临床

• 中国原创技术，打破海外垄断

• 治愈单基因病，为血友病、镰刀型贫血等开辟新路

• 业内评价：“这是中国医学送给世界的礼物”